遗传学
基因疗法对某种遗传性失明的成功取决于时机
大约20年前，一种基因疗法恢复了一只生来就患有致盲疾病的布里尔犬兰斯洛特的视力。这为旨在治愈失明的基因治疗领域带来了希望和进步。
2019年9月10日,
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分子治疗
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第一例Steinert肌强直性营养不良的体内概念证明
Ana Buj Bello的团队是AFM-Telethon实验室geneton的Inserm单位的一名研究人员，已经在Steinert's肌强直性营养不良的小鼠模型上完成了CRISPR-Cas9方法的概念验证，Steinert's肌强直性营养不良是最常见的神经肌肉……
2019年6月25日
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隐性大疱性营养不良表皮松解症的基因编辑:更接近临床应用
一组研究人员来自Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER)(罕见疾病生物医学研究网络中心)，马德里卡洛斯三世大学(Uob欧宝直播nbaC3M)， the Centro de Investigaciones…
2019年4月8日
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疾病、条件,综合症
合成抗体能迅速保护老鼠和猴子免受寨卡病毒的侵袭
研究人员4月5日在《分子治疗》杂志上报道，一种dna编码的单克隆抗体可以预防小鼠和非人类灵长类动物的寨卡病毒感染。注射合成DNA编码有效的抗寨卡单克隆…
2019年4月5日
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肿瘤和癌症
重新编程T细胞来攻击实体肿瘤
治疗肝癌的一个有吸引力的方法是增强人体自身的免疫防御。现在，一个由A*STAR研究人员组成的国际团队已经对人类T细胞进行了基因工程改造，使其具有两种特异性……
2019年3月18日
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基因疗法改善了肌肉萎缩症
实验性基因治疗的杜氏肌萎缩症已经修改，以提供更好的表现。这些带着治疗方法进入肌肉细胞的磁带包含了最新版本的微型化治疗方法……
2019年2月1日
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神经科学
科学家在脊髓损伤中发现神经元再生和功能恢复的新靶点
脊髓损伤后，恢复行走能力需要大脑中的神经元与脊髓中的神经元重新建立通信通路。然而，成熟的神经元不能再生轴突……
2018年11月19日
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dna编码的PCSK9抑制剂可能为治疗高胆固醇提供替代选择
威斯塔研究所的研究人员已经开发了针对PCSK9的新型合成dna编码单克隆抗体(dabs)， PCSK9是调节血液中胆固醇水平的关键蛋白质。临床前…
2018年11月15日
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