改善临床试验登记和多样性的新方法

在新疗法能够应用于患者之前，它们必须在有代表性的人群中进行临床试验，以证明它们有效且安全。未能招募到足够多的参与者参与试验，可能会推迟新疗法进入临床的时间，并抬高它们最终的价格。未能招募不同的患者可能会降低试验结果的相关性和普遍性。例如，一种被证明对白人患者有效的药物可能对其他种族或民族的人不起作用。

尽管迫切需要增加临床试验参与者的数量和多样性，但数据并不乐观。

2018年的一项研究55%的被终止的研究临床试验数据库由于注册不足而关闭。在2020年美国的一项调查中，只有9%的受访者表示曾受邀参加临床试验，41%的受访者承认对临床试验一无所知。

在多样性方面，数字也好不到哪里去。美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration) 2011年发布的白皮书显示，非洲裔美国人占美国人口的12%，但在临床试验参与者中仅占5%。西班牙裔人口占总人口的16%，但在临床试验参与者中仅占1%。

当然，最终的解决办法是增加临床试验参与者的数量，尤其是多样化的参与者。然而,社区成员只有在知情的情况下才能选择参加临床试验。有些人可能从医生那里听说过，或者看到传单或广告。但许多人仍然不知情，因此无法参与。

创新的方法

南卡罗来纳临床与转化研究(SCTR)研究所的患者外展招募(POR)团队及其合作伙伴正在南卡罗来纳医科大学(MUSC)尝试一种新方法——默认情况下，使患者有资格了解他们可以参与的临床试验。然而，他们也为他们提供了选择不被联系研究机会的方法。该团队在最近的一篇文章中描述了这种新方法及其实现临床与转化科学杂志（JCTS)．这与MUSC之前的选择模式不同，该模式要求患者在患者门户中表明他们希望获得与研究相关的联系。

SCTR联合主任Patrick Flume医学博士说:“我们从许多患者那里了解到，他们希望有更多的机会参与研究，但他们对这些机会并不了解。”他也是MUSC临床研究的副总裁和该研究的高级作者JCTS篇文章。

他说:“我们试图解决这一要求，了解并参与研究机会，同时尊重那些不愿与我们联系的患者的意愿。”

SCTR成功中心的招聘经理、这篇文章的主要作者塔拉·皮特曼(Tara Pittman)说，一旦知道了一项试验，患者就可以在知情的情况下选择是否参加。

皮特曼说:“我们相信，选择退出的方法确实赋予了人们自主选择是否愿意从事研究的权利。”“只有当他们知道有这样的选择和机会时，他们才能有这样的选择。”

由于这种新方法基本上是将整个MUSC卫生系统的患者纳入研究参与者的范围，因此它极大地增加了潜在参与者的数量——从51,000多名增加到170万名。该方法还确保参与者库更好地反映了社区的人口统计数据。在国家服务不足的农村地区收购新的区域医院，进一步使临床参与者群体多样化。

做作业

在启动这项新计划之前，该团队联系了其他临床和转化科学奖(CTSA)中心，了解他们让更多患者了解临床试验的方法。方法千差万别。一些学术医疗中心决定所有患者都应默认选择加入，随后不得选择退出。另一些则采用了类似MUSC以前的选择加入方法的模型，这意味着除非患者在患者门户中勾选了一个表示希望接收通知的框，否则不会与患者联系。

最后，MUSC在这两个极端之间选择了一条道路:默认通知患者研究机会，并允许他们选择退出。

为了确保该方法实现了提高临床试验意识的最终目标，团队从焦点小组收集了反馈，这些小组的成员反映了社区的人口统计数据。POR团队与MUSC生物医学信息中心(BMIC)合作，开发对研究人员有效的数字工作流程，并与企业通信合作，制作尊重患者的消息。

SUCCESS中心主任Stephanie Gentilin说:“所有人都聚集在一起，就前进的道路达成了一致，在做出有关这一过程的决定时，同样的小组仍然担任我们的指导委员会。”

研究人员提供了他们研究的资格标准和这些标准的临床指标。然后，从安全存储患者信息的研究数据仓库中提取潜在符合条件的患者列表。选择退出研究联系的患者将被过滤掉，最终的患者名单将通过一个用于管理数据库的安全应用程序交付给研究团队。

在获得列表访问权限之前，研究人员必须参加POR咨询，在那里他们将得到有效使用这种新方法的最佳实践，并接受关于如何记录患者接触和任何患者要求从未来的研究接触中删除的培训。本文还讨论了增加参与者多样性的策略。

节目接收

最初，POR团队担心患者可能不喜欢就研究问题被多次联系，并采取了防范措施来防止这种情况发生。当新方法明显受到欢迎时，这些保障措施就被取消了。

潜在患者数量的急剧增加使得一个患者被联系超过一两次的可能性极小。皮特曼说，如果有什么不同的话，那就是病人的倦怠程度降低了病人在过渡到新方法之前参加试验的人不再收到研究团队的重复请求。

虽然收集数据和研究人员对这一过程的反馈仍处于早期阶段，但研究人员的初步反应也很积极，无论是在实现招生目标方面还是在增加多样性方面。

下一个步骤

为了确定POR方法是否确实增加了患者登记人数和登记人数的多样性，还需要更多的数据。这些数据将来自MUSC最近实施的临床试验管理系统，采用POR的研究团队必须使用该系统。这些数据还将确定最有可能从POR方法中受益的研究，因为一些研究比其他研究更适合这一过程。

皮特曼说，这不会是一个放之四海而皆准的方法。“我们正在注意到明确的趋势，如果他们打算使用这些趋势，我们将能够利用这些趋势与我们的研究团队协商如何获得最大的成功。”

POR团队将与CTSA合作伙伴和全国其他机构分享他们从收集的数据中收集到的见解。由于POR方法，如果参与者数量和多样性增加，它可能成为研究招聘工具包中的重要新工具。