支持批准新的抗癌药物的证据提出了问题

2014年至2016年，在欧洲批准的支持新癌症药物的试验中，约有一半被判定存在很高的偏倚风险，这表明治疗效果可能被夸大了英国医学杂志今天。

这些发现为现有的研究增加了份量，这些研究对支持新技术的证据标准低表示严重担忧癌症并强调需要改进抗癌药物的设计、实施、分析和报告试用。

在欧盟，欧洲药品管理局(EMA)负责评估临床疗效以及新药的安全性。

2017年，超过四分之一(92项中的24项)的EMA批准是针对癌症药物，其中大多数是基于随机对照试验的证据，被认为是评估治疗效果的“金标准”。

然而，随机对照试验的设计、实施、分析或报告上的缺陷可能会扭曲治疗效果的估计，潜在地危及研究结果的有效性。

为了更详细地评估这些缺陷，一个国际研究小组检查了设计，风险偏见报告了2014年至2016年期间支持欧洲批准抗癌药物的随机对照试验。

在此期间，EMA在54项研究的基础上批准了32种新的抗癌药物。其中，41个(76%)是随机对照试验;39份出版物可用，因此列入研究报告。

只有10次试验(26%)得到测量总生存期作为主要(主要)端点。其余29项试验(74%)评估了临床获益的间接(替代)指标，这些指标并不总是可靠地预测患者是否会活得更长或有更好的生活质量。

总体而言，19项试验(49%)因其设计、实施或分析方面的缺陷被判定为具有较高的偏倚风险。评估总生存期的试验的偏倚风险低于那些评估临床效益替代措施的试验。

在此期间批准的32种新药中，监管机构发现了10种(31%)存在其他问题，但这些问题很少在科学文献中出现。

研究人员指出了几个局限性。例如，它们没有包括临床研究报告，而临床研究报告包含了有关试验方法和结果的详细信息，它们只关注癌症药物试验，所以研究结果可能不适用于其他治疗领域的试验。

此外，他们评估了偏差的“风险”而不是偏差本身:仍然有一种可能性，即作者确定的方法缺陷并没有导致偏差的发现。

他们也承认，由于癌症试验的复杂性，一些偏见可能是不可避免的，但他们说，他们的发现应该促使决策者、研究人员和临床医生“仔细考虑支持监管决策的关键试验的偏见风险，以及新的癌症疗法在多大程度上为患者提供了有意义的好处。”

科学出版物和监管文件应该使患者和临床医生更容易了解一项研究进行得如何。”他们补充说。

在一篇相关的社论中，澳大利亚的研究人员认为，不确定性和夸大支持批准抗癌药物的证据“会导致直接伤害，如果患者面临严重或致命的副作用，而没有可能带来好处，或者放弃更有效和更安全的治疗。”

他们补充说，不准确的证据还会导致无形的伤害，这会鼓励虚假的希望，让人分心，不去关注必要的姑息治疗。

他们写道，这项研究表明，只有审判证据是不够的。还需要对这些证据进行质量评估，以确保这些试验准确评估治疗效果。

---

---