研究人员说，没有证据表明大多数新药有额外的益处

争论研究人员尚未显示进入德国医疗系统进入德国医疗保健系统的一半以上的新药物英国医学杂志今天。

德国卫生技术评估机构Iqwig（医疗保健研究所的卫生科技评估机构和同事）表示，国际药物开发程序和政策负责，必须改革。

他们解释说，2011年至2017年，IQWiG评估了216种获得监管机构批准后进入德国市场的药物。几乎所有这些药物都被欧洲药品管理局批准在整个欧洲使用。

然而，只有54（25％）被评为相当大或重大的额外利益。在35（16％）中，增加的福利是轻微的或无法量化。对于125名药物（58％），可用证据在经批准的患者人口中没有通过标准治疗额外的福利。

他们补充说，某些专业的情况尤其令人震惊。例如，在精神病学/神经病学和糖尿病方面，分别只有6%(1/18)和17%(4/24)的评估显示了额外的益处。

有些人认为这一点有限的信息在监管批准时（患者广泛使用）是早期获得创新毒品的价格，解释作者。

然而，现实却截然不同。例如，EMA在2009年至2013年期间批准的癌症药物的评估显示，大多数药物的批准没有证据表明对患者相关预后(生存期和生活质量)有临床意义，几年后几乎没有改变。

此外，他们还写道，上市后的研究通常不会发生，而且在全球范围内，监管机构对不合规公司的制裁也很少。

证据还表明，许多被调查的药物只在亚组患者中增加疗效。这组作者认为:“对于整个患者群体来说，目前药物开发的产出可能导致的进展甚至比我们的评估结果还要少。”

作者写道，临床医生和患者应该得到关于从某种治疗中期望得到什么的公正和完整的信息，包括关于替代治疗或不治疗的好处的信息。但鉴于目前的信息差距，这是不可能的。

“因此，患者提出知情治疗的能力与他们的偏好可能会受到损害，并且希望称为自己”患者以患者为中心“的医疗保健制度缺乏其道德义务。”

他们认为，监管机构对缩短的药物开发项目的忍耐力应该大大降低，而应该要求更长期、足够大的随机对照试验提供强有力的证据，以证明药物的有效性和安全性，同时可以用来收集数据，用于卫生技术评估。

他们补充说，强制要求进行积极的对照试验可以进一步缩小信息差距。而补偿和定价决策“应避免激励患者的边际结果或基于高度不确定证据的结果，而应奖励取得相关结果的人。”

在长期内，他们写的健康政策制定者需要采取更积极的方法。“而不是等待毒品公司决定开发的内容，他们可以定义卫生系统的需求和实施措施，以确保所需的治疗方法。”

他们总结道:“欧盟和国家层面需要联合行动来定义公共卫生目标，修改法律和监管框架，包括引入新的药物开发模式，满足这些目标，专注于医疗保健的主要优先事项：需求病人”。

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