研究人员发现了三种有可能预防心脏病发作后心力衰竭的蛋白质

蛋白质库筛选揭示了防止小鼠心脏病发作的因素
心脏FunSel筛查系统的图示。该系统生成一组AAV9载体注入小鼠体内并转导心脏细胞,对其进行测序以确定保护因子。来源:G. Ruozi, et al.,科学转化医学(2022)

致力于为心力衰竭患者开发新疗法和治疗方法的科学家们发现了三种可以在心脏病发作后立即注射的蛋白质,它们有可能在心脏病发作后保持心脏功能。

阳性的临床前数据科学转化医学该书概述了这三种蛋白质的作用机制,这三种蛋白质已被证明具有恢复功能在老鼠身上。

根据英国心脏基金会的数据,心力衰竭是全球死亡和残疾的主要原因,影响着全球约6400万人。目前没有有效的治疗方法。

在伦敦国王学院心血管科学教授Mauro Giacca的领导下,研究人员开发了一种名为FunSel的创新技术,用于寻找能够保护心脏细胞免受心肌梗死后细胞快速死亡的蛋白质。

Forcefield Therapeutics是通过保护心肌细胞来保持心脏功能的一流疗法的先驱,于2022年推出,得到了领先的医疗保健投资者Syncona的支持,目前正在进行开发工作在未来的病人身上。这项工作起源于国际基因工程和生物学中心(ICGEB)和意大利的里雅斯特大学。

蛋白质库筛选揭示了防止小鼠心脏病发作的因素
心脏病发作后小鼠的心脏组织,用对照组或Chrdl1蛋白处理。来源:G. Ruozi, et al.,科学转化医学(2022)

Funsel是一个蛋白质“搜索引擎”,它以一种公正的方式(不受研究人员通常在药物开发中带来的偏见的限制)筛选人类蛋白质库,以确定那些具有治疗潜力的蛋白质。从1000多个蛋白质库开始,研究人员确定了三种蛋白质(Chrdl1、Fam3c和Fam3b),这三种蛋白质已被证明可以防止心脏病发作后小鼠的心脏损伤,并随着时间的推移保持心脏功能。

根据英国心脏基金会的数据,在英国,每五分钟就有一人因心脏病发作而住院。虽然每10个人中有7个人能活下来,但随着时间的推移,心脏病是主要原因——这种疾病现在影响着英国近100万人和全球6400万人。

蛋白质库筛选揭示了防止小鼠心脏病发作的因素
用各种病毒载体(包括对照组和Chrdl1)治疗的小鼠心脏病发作后60天的心脏切片。来源:G. Ruozi, et al.,科学转化医学(2022)

心脏病发作后的心力衰竭是由心肌细胞的不可逆损失引起的,因此需要开发有效的治疗方法来防止这些细胞的死亡。

伦敦国王学院心血管科学教授Mauro Giacca说:“这是第一次直接确定对心脏潜在的治疗因素的治疗潜力。”“我们已经确定的三种蛋白质中的任何一种都可以在心脏病发作后立即服用,以最大限度地降低发病率从而预防心力衰竭。这个领域已经很久没有重大进展了,所以我们对这一发现感到非常兴奋。”

Forcefield Therapeutics的首席执行官Richard Francis说:“心力衰竭继续对公众健康产生毁灭性的影响,尽管在疾病管理方面做出了显著的努力,但长期预后仍然很差。

“心脏病是心力衰竭的主要急性原因,给全球医疗系统带来了重大的经济负担,并缩短了患者的健康寿命。这项研究令人兴奋,不仅因为它为心脏医学提供了潜力,还因为它是学术界和商界的一个很好的例子,在英国领先的心脏慈善机构的支持下,有效合作,将潜在的治疗方法快速带给患者。”

伦敦国王学院英国心脏基金会卓越研究中心主任Ajay Shah教授说:“这是早期数据,但如果我们在小鼠身上看到的结果在人体试验中得到证实,这种治疗方法的潜力是极其重要的,可能会彻底改变心脏衰竭风险患者的治疗方法。”目前还没有有效的保护疗法来防止心肌梗死后心脏组织的快速恶化,所以这是该领域的一个重大突破。”

英国心脏基金会的副医学主任James Leiper教授说:“在心脏受伤后停止对心脏的损害是心脏病学的一个巨大挑战,但这一重大进展有可能成为一种新型治疗方法的先锋,帮助保护和减少心脏病发作后的损害。”我们很自豪能够支持这样一个突破性的发现,它有望在未来带来新的保护性药物。”

在成功进行临床前试验后,将在未来两年内进行首次人体临床试验。

更多信息:Giulia Ruozi等,从AAV分泌组文库中选择抗心肌梗死的心肌保护因子,科学转化医学(2022)。DOI: 10.1126 / scitranslmed.abo0699
期刊信息: 科学转化医学

所提供的伦敦国王学院
引用:研究人员确定了三种有可能预防心脏病发作后心力衰竭的蛋白质(2022年,8月31日),该蛋白质于2022年11月11日从//www.puressens.com/news/2022-08-proteins-potential-heart-failure.html检索
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