crispr编辑基因疗法对血液疾病患者的益处
在欧洲血液学协会(EHA)大会上发表的最新摘要中，包括费城儿童医院(CHOP)在内的一组研究人员介绍了输血依赖型β地中海贫血(TDT)和严重镰状细胞病(SCD)的研究性治疗的新数据。这种一次性治疗由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发，在给药后3年仍显示出持续的疗效，其安全性与预期的自体移植相同，可能比(来自捐赠者的)异基因移植更安全。
“这些数据提供了进一步的证据，证明这种治疗方法有可能改变患有糖尿病的患者镰状细胞病而且β地中海贫血高级摘要作者和免疫治疗先驱Stephan A. Grupp医学博士说，他是CHOP细胞治疗和移植科的科长，也是Susan S.和Stephen P. Kelly癌症免疫治疗中心的就职主任。“虽然我们必须继续研究这些结果的持久性，但我对目前的数据感到兴奋。”
摘要提供了exa-cel (exga - glogene autotemcel)的两项临床试验的新数据，以前称为CTX001，这是一种利用CRISPR基因编辑来促进细胞增殖的一次性治疗胎儿血红蛋白纠正与两种疾病相关的血红蛋白缺陷基因。
研究人员提供了75例患者的结果:44例TDT患者和31例SCD患者。在44例TDT患者中，42例在随访时无输血，随访时间为excel输注后1.2至37.2个月。31例SCD患者在随访2 ~ 32.3个月时均无血管阻塞危象发生。
安全性与布硫芬清髓调理和自体干细胞移植大体一致。44例TDT患者中有2例发生了可能与cel相关的严重不良事件，而SCD患者中没有一例发生被认为与细胞治疗相关的严重不良事件。
进一步探索
更多信息:Franco Locatelli等人，单剂量CTX001治疗输血依赖性β -地中海贫血和严重镰状细胞病的有效性和安全性2022年欧洲血液学协会(EHA)大会
由费城儿童医院提供
引用: crispr编辑基因治疗血液病患者的益处(2022,6月14日)检索于2022年8月2日//www.puressens.com/news/2022-06-benefits-crispr-edited-gene-therapy-patients.html
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