早期的结果CRISPR基因编辑处理显示承诺在首次人体试验

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官员顶点药品和CRISPR疗法已经宣布从测试的初步结果CRISPR基因编辑在人类血液疾病患者治疗显示到目前为止的承诺。两家公司之间的合作项目是在一个位置在欧洲,另一个在美国。结果已经发布在顶点医药网站。

周围有很多的兴奋的可能性使用CRISPR基因编辑技术治疗遗传疾病的人。还不断的结果科学家测试技术在各种circumstances-some涉及治疗活的动物,想看看CRISPR可以用来“治疗”的疾病。现在,科学家们已经下step-editing的基因有血液疾病,看它是否可能治愈他们。

官员波士顿顶点药品和瑞士CRISPR疗法最近关于两个给定的一些细节他们正在运行一个在德国,另一个在美国审判运行在德国,被一种叫做β地中海贫血的疾病治疗的患者,在遗传缺陷阻止体内产生足够的血红蛋白。在试验运行。年代,病人在接受治疗,基因缺陷导致镰刀状

研究人员收集了从病人在两个试验。细胞被编辑使用CRISPR称为CTX001基因编辑技术。同时,突变的患者接受手术骨髓被从他们的身体。然后新细胞被重新编辑到骨髓,在那里他们抓住并开始生成正确形成血细胞。

这两家公司的官员报告说,到目前为止,结果是有前途的。一个β地中海贫血患者不需要输血ago-previously接受手术9个月以来,据报道,她需要定期输血。他们还报告,镰状细胞的病人没有疾患遭遇危机时疼痛畸形血细胞堵塞小血vessels-since接受治疗7个月前。


进一步探索

科学家在试图使用基因编辑工具CRISPR治愈艾滋病

更多信息: ir.crisprtx.com/news-releases/…-positive-safety-and

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引用治疗:早期的结果CRISPR基因编辑显示承诺在首次人体试验(2019年11月20日)2022年8月11日从//www.puressens.com/news/2019-11-early-results-crispr-gene-editing-treatment.html检索
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