两项试验表明有前途的结果与针对镰状细胞贫血的基因疗法

独立工作的研究人员的两队在靶向镰刀细胞贫血的基因治疗方面取得了成功。两队都发表了论文新英格兰医学杂志描述他们的工作和结果。第一支队伍由来自美国、德国、加拿大和法国的成员组成;他们使用CRISPR-Cas9基因编辑系统来促进镰状细胞性贫血患者胎儿血红蛋白的产生。第二组由哈佛医学院和丹娜-法伯癌症研究所的成员组成。他们也试图促进镰状细胞贫血患者的胎儿血红蛋白的产生，但使用了一种不同的技术，通过病毒载体引入RNA，改变胎儿血红蛋白基因的表达。

镰状细胞贫血是一种遗传性血液疾病，主要发生在非洲人后裔中。是由血红蛋白基因突变引起的。这些变化导致了加固红细胞并迫使它们进入镰刀状的形状。这些细胞可以堵塞血管，给病人带来疼痛，有时还会导致器官损伤或中风。

这两种新的治疗方案都是临床试验的一部分，都旨在改变导致镰状细胞性贫血的基因。在这两种情况下，医生都摘除了一些病人的造血干细胞并试图使患有这种疾病的人体内失去活性的基因开关失效。然后，患者接受化疗以摧毁有缺陷的细胞;新改变干细胞然后被注入患者。随着时间的推移，干细胞成长为正常血细胞，患者没有无序。

两支球队都发现了他们的试验成功 - 使用CRISPR-CAS9大约17个月前进行的第一次测试，到目前为止，患者表现出与镰刀细胞贫血相关的疼痛迹象。其他患者从那时起患有类似的结果。同一团队还尝试了一种类似的技术来治疗β-地中海贫血的患者 - 另一种可遗传性疾病，其中患者由于遗传突变而导致的血红蛋白很少或没有血红蛋白，其与镰状细胞贫血的遗传突变相同。第二队在六个患者到目前为止过去几年的患者进行了手续，迄今尚未见过任何故障。

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