儿童白血病的“超级药物”可能在未来几年被开发出来

根据过去两年发表在《细胞》(Cell)杂志上的三项研究，以及去年12月20日发表在《细胞》(Cell)杂志上的最后一篇论文，美国西北医学院(Northwestern Medicine)的科学家们发现了两种成功的疗法，可以减缓小鼠儿童白血病的进展基因与发展。

最新研究发现，当负责白血病的一种关键蛋白质MLL稳定下来时，它就会减缓白血病的进展。下一步将是将过去两年研究的治疗方法结合成一种儿童白血病“超级药物”，并在人体上进行临床试验。

被诊断为mll -易位白血病的儿童存活率只有30%癌症这会影响血液和骨髓。白血病患者的发病率很低红细胞，使它们贫血，并有大约80倍白血细胞比没有癌症的人。

“这些白细胞渗入患者的许多组织和器官，是白血病患者死亡的主要原因，”资深作者Ali Shilatifard说。Ali Shilatifard是生物化学和分子遗传学和儿科的Robert Francis Furchgott教授，生物化学和儿科的主席ob体育开户网址分子遗传学和西北辛普森查克斯爵士的主任表观遗传学中心。“这是我们在儿童中一直处理多年的怪物癌症。”

白血病有几种类型。该研究集中于婴儿至青少年中最常见的两种白血病:急性髓系白血病(AML)和急性淋巴细胞白血病(ALL)。

在过去的25年中，Shilatifard的实验室一直在研究其复杂的Compass（复杂蛋白质与Set1相关的复杂蛋白）内研究MLL的分子功能。最近，据证明指南针组分是癌症中最常鉴定的突变之一。这项工作的下一步是将药物带入临床试验环境，Shilatifard表示希望他希望在未来三到五年内发生。

希拉蒂法德说:“我研究这种易位已经超过20年了，我们终于在5到10年的时间里找到了一种适用于儿童的药物。”“如果我们能把存活率提高到85%，那就是一个重大成就。”

早些时候来自Shilatifard的实验室在2018年在细胞中发表的鉴定化合物，可以通过中断称为“超伸长率复合物”（秒）的基因转录方法来缓慢癌症生长。这是第一个这样做的化合物。

在Shilatifard的实验室博士后研究员的第一个作者Zibo Zhao表示，在最新纸上发现的MLL稳定过程可能在患有实体肿瘤的癌症中，例如乳腺或前列腺癌。

“这开辟了一种新的治疗方法，不仅是白血病赵说，这对于被诊断患有这种可怕的癌症诊断的许多孩子来说这对许多患有这种可怕的癌症进行了困扰的癌症。“

“这四篇论文的出版物和未来人类临床审判的可能性如果不是在西北部的跨学科合作，”Shilatifard表示。

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