加州大学洛杉矶分校镰状细胞病的干细胞基因治疗进展临床试验

加州大学洛杉矶分校Eli和Edythe Broad再生医学和干细胞研究中心的研究人员已经成功地为使用来自镰状细胞病患者骨髓的造血干细胞治疗镰状细胞病奠定了基础。该研究由小儿科、微生物学、免疫学和分子遗传学教授唐纳德·科恩博士领导。ob体育开户网址

镰状细胞疾病导致身体产生像镰刀的新月形刀片一样形成的红细胞，阻碍血管中的血流并剥夺身体的氧气的器官。

KOHN将抗病基因引入造血干细胞，以利用干细胞的自我更新潜力，并营造不镰刀的健康红细胞的持续来源。镰状细胞病的突破性基因治疗技术计划于2014年初开始临床试验。该研究今天在网上发表在网上临床研究杂志。

Kohn的基因疗法使用患者自身血液中的造血干细胞，是目前镰状细胞疾病治疗的革命性替代，因为它通过将具有抗镰状细胞特性的基因插入造血干细胞中，创造了一个自我更新的正常血细胞。这种方法也不依赖于匹配供体的识别，从而避免了供体细胞排斥的风险。抗镰状血肿的造血干细胞被重新移植到患者的骨髓中，并繁殖矫正细胞，使红细胞不会出现镰状血肿。

“结果表明，我们的慢病毒转导技术能够有效的转移和一致的人类镰状细胞疾病骨髓祖细胞中有效的抗病β-珠蛋白基因表达，这改善了所得红细胞的生理参数，“Kohn说。

Kohn及其同事在实验室中发现，造血干细胞产生新的非镰状血球细胞的速度足以显著改善患者的临床症状。新的血细胞比镰状细胞存活的时间更长，这也可以提高治疗效果。

镰状细胞病主要影响撒哈拉以南非洲人后裔，在美国已经有超过9万名患者被确诊。它是由球蛋白基因的一种遗传突变引起的，这种突变使红细胞从正常的圆形和柔韧的形状变为坚硬的镰刀形细胞。正常的红细胞可以很容易地通过最细小的血管，即毛细血管，将氧气输送到肺、肝和肾等器官。但由于其结构僵硬，镰状血细胞会卡在毛细血管中。

目前的治疗包括移植患者的供体造血干细胞，这是镰状细胞疾病的潜在治疗，但由于拒绝的严重风险，只有少数患者经历了这种程序，它通常仅限于严重症状的儿童。

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