研究人员突出了镰状细胞疾病的潜在基因治疗方法
Dana-Farber /儿童医院癌症中心（DF / CHCC）的研究人员已经朝着为镰状细胞疾病制定一种基因治疗的第一个初步步骤。在12月10日在美国血液学学会第54届年会上提出的摘要中，由DF / CHCC的Raffaele renella，MD，PHD，Stuart H. Oruint H. Oruint，MD和David A. Williams，MD的研究团队领导- 他们已经在动物模型中证明了激活血红蛋白不受镰状细胞突变的血红蛋白形式的可行性。
该研究作为12月11日作为会议中最好的灰烬会议的一部分。在本届会议上，会议的科学联合椅介绍了他们认为是在会议上提供的4,000次优惠的最佳摘要。
“这项工作构建了BCL11A在维护方面作用的变革基础研究发现胎儿血红蛋白由orkin实验室沉默使用近期目的来使用镰状细胞疾病基因治疗，“DF / CHCC血液学/肿瘤学士和摘要上的高级作者威廉姆斯·威廉姆斯表示，”我们在应用这种类型的基因疗法治疗其他几种的基因治疗方面具有重要的最近成功遗传疾病在波士顿儿童医院。“
该团队的工作在以前的研究中建立，由Orkin的实验室出版，旨在瞄准一个策略分子开关被称为Bcl11a有可能纠正镰状细胞疾病。
首先在100多年前描述，镰状细胞疾病（或镰状细胞贫血）是一种遗传的血液疾病由血红蛋白的一种组分中的单一突变引起的，携带氧蛋白红细胞。突变降低了蛋白质的携带氧气的能力，并迫使细胞弯曲成独特的新月形或镰刀形状。
我们的身体实际上可以制造两种形式的血红蛋白：易受镰状细胞突变的成虫形式，以及在发育过程中大部分产生的胎儿形式，出生后短暂的时间。BCL11A是一种有助于在血红蛋白产生的转变的转录因素。胎儿血红蛋白表达显着降低了镰状细胞疾病的症状和并发症，因为它可以防止由镰刀突变引起的细胞内异常。
在他们的摘要中，英语，orkin，威廉姆斯及其同事们报告了他们开发一种组合的慢病毒基因转移/ RNA干扰方法，能够在人和小鼠细胞中体外倒闭Bcl11a，并在小鼠骨髓移植模型中体内。在他们的研究结果中，研究人员记录了治疗小鼠的胎儿血红蛋白产生的5至20倍。
该团队很快注意到他们尚未尝试使用这种方法对镰状电池模型进行疾病。这些努力将在未来的研究中进行。
“镰状细胞疾病有许多方法，而我们所展示的措施我们可以开发病毒载体，击倒BCL11A，并诱发胎儿血红蛋白的生产，这一切都是在非疾病模型系统中进行的，”一位别人提醒的英杰拉DF / CHCC的威廉姆斯实验室。“我们尚未知道的是我们是否可以阻止镰状细胞系统中的镰状细胞的生产。如果可能的话，进一步的实验将向我们展示。”
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