用干细胞矫正镰状细胞疾病

（欧宝娱乐地址医学Xpress） - 利用患者自己的干细胞，约翰霍普金斯的研究人员纠正了导致镰状细胞疾病（SCD）的遗传改变，痛苦，丧失影响影响大多数非洲裔美国人的血液疾病。将校正的干细胞在试管中阳性到未成熟的红细胞中，然后在正常版本的基因上转动。

研究团队的注意事项，即仅在实验室中完成的工作是几年患者临床用途，但应提供用于开发SCD和各种其他血液疾病的基因疗法的工具。

在一篇文章中发表于8月31日的血液中，研究人员表示，他们更接近SCD患者的可行治愈或长期治疗选择，这是成年血红蛋白基因的单一DNA字母变化引起的，红细胞中的原理蛋白质需要携带氧气。继承了两份拷贝的人 - 从每个父母 - 遗传改变，红细胞是镰刀形的，而不是圆形。畸形红细胞堵塞血管，导致疼痛，疲劳，感染，器官损伤和过早死亡。

虽然有毒和止痛药，但控制SCD症状，唯一已知的治疗方法很少 - 已经骨髓移植术。但由于绝大多数SCD患者是非洲裔美国人，少数非洲裔美国人在骨髓登记处注册，因此临安成都议员临安捐助者难以找到兼容的捐助者。对于血液学分裂的基础研究以及约翰霍普金斯特区工程研究所的成员。“我们现在更接近开发组合细胞和基因治疗方法的一步，这将使我们使用患者自己的细胞来治疗它们。”

在Johns Hopkins医院使用一个成年患者作为第一个案例，研究人员首先分离患者的骨髓细胞。产生诱导多能干（IPS）细胞 - 已被重新编程以表现为胚胎的成人细胞干细胞- 从骨髓细胞中，它们将血红蛋白基因的一个正常拷贝利用基因工程技术来代替缺陷的副本。

研究人员从300种不同的IPS细胞样品中测序DNA，以鉴定包含血红蛋白基因的正确拷贝的那些，并发现四种。这些IPS细胞系中的三条没有通过随后的测试中的集合。

“IPS细胞的美丽是我们可以种植很多，然后将它们亚麻共哄（包括红细胞，包括红细胞，”Cheng说。

在他们的过程中，他的团队通过给予他们的生长因素将校正的IPS细胞转化为未成熟的红细胞。进一步的测试表明，正常血红蛋白基因在这些细胞中适当地打开，尽管在正常水平的少于一半。“我们认为这些未成熟的红细胞仍然表现得像胚胎细胞，因此不能打开足够高的成年血红蛋白基因，”程解释。“我们接下来必须学习如何将这些细胞正常转化为成熟的红细胞。”

FDA仅批准了一个药​​物治疗，用于治疗SCD，羟基脲，其使用由Joorge Dover，M.D.，乔治霍普金斯儿童中心小儿科。ob体育开户网址在骨髓移植外，频繁输血和麻醉剂可以控制急性发作。

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