'迷你'移植可能会逆转严重的镰状细胞病

科学家在国家健康机构和约翰霍普金斯的科学家初步研究表明，“迷你”干细胞移植可能在成人中安全地逆转镰状细胞病。

I / II阶段研究，建立了12月10日发布的程序的安全新英格兰医学杂志，描述了10名严重的患者镰状细胞性贫血症接受静脉内移植的血液形成干细胞。移植的干细胞来自与患者组织类型相匹配的健康相关捐赠者的外周血。

使用此程序，九个治疗患者的九个患者已经正常红细胞并逆转疾病造成的器官损害。

Jonathan Powell，M.D.，博士，约翰霍普金斯金梅尔癌症中心副教授表示，镰状细胞疾病的静脉移植方法，由单一突变引起血红蛋白基因，不替代缺陷基因，但移植携带正常基因的血液干细胞。

镰状细胞疾病，以疾病的那些红细胞的“放气”镰刀形状的出现命名，阻碍了细胞在整个身体中携带氧气的能力。在严重的情况下，它会导致中风，严重的疼痛以及包含多个器官的损伤，包括肺，肾脏和肝脏。

研究中的所有患者均为16至45岁，在NIH中处理，研究人员称之为非髓鞘性或“迷你”移植，以及称为雷帕霉素的免疫抑制药物。

常规移植方法使用高剂量的化疗，在注射移植的细胞之前消除免疫系统，该方法具有许多副作用，包括严重的细菌和真菌感染，这可能会杀死一些患者。在迷你移植中，使用较低剂量的药物和辐射来为供体细胞进行空间，患者健康红细胞的新来源。

根据鲍威尔的说法，与常规骨髓移植相比，副作用，包括低白细胞计数，少和非常温和。但是在10中的九个中，供体细胞现在与患者自己的细胞共存。一名患者不能长期维持移植的细胞。

镰状细胞病Minitransplants患者大约十年前进行了测试，但均告失败，因为患者的免疫系统排斥移植的细胞，根据鲍威尔，但通过采用药物rapamcyin，他说，这种新的方法促进宿主共存和供体细胞。

鲍威尔在小鼠的早期研究表明，雷帕霉素抑制抑制免疫系统的酶促途径，使宿主和供体细胞彼此耐受。

NIH / Johns Hopkins团队正在进行对他们研究中患者收集的免疫细胞的进一步研究，并用一种​​称为环磷酰胺的讽刺药物的雷帕霉素的组合。

Johns Hopkins的其他团队正在研究在镰状细胞患者的移植中使用半匹配的捐赠者，帮助扩大潜在捐赠者的池干细胞移植。

资料来源：约翰霍普金斯医疗机构

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