遗传学
计数(上)羊?对视障绵羊有希望的基因疗法现在可以安全用于人类试验
早在2009年，一组以色列研究人员就发现了一群阿瓦西羊患有“日间盲症”。顾名思义，这些羊在白天(明亮的光线下)是看不见的，但在夜晚，在昏暗的光线下可以看到……
2018年9月17日
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人类基因治疗
遗传学
有效对抗甲型流感病毒亚型的合成DNA疫苗
目前可用的预防季节性流感病毒感染的疫苗对不同的H3N2病毒诱导免疫的能力有限，H3N2病毒是导致高发病率和死亡率的流感A亚型。
2018年9月6日
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遗传学
新的结果支持基于aav的人因子VIII基因治疗的持续发展
使用优化的腺相关病毒(AAV)将人因子VIII基因传递给食蟹猕猴的基因治疗显示，hFVIII基因的表达显著增加，30周内没有检测到抗体反应。
2018年8月20日
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遗传学
基于aav5基因治疗日盲羊色盲的远期疗效
一项由CNGA3基因突变引起的色盲大动物模型的研究，使用AAV5载体进行单次注射CNGA3基因治疗，结果显示，长期随访报告的结果……
2018年8月15日
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遗传学
注射新型基因治疗载体延长庞贝病小鼠模型存活时间
一项新的研究表明，单次注射一种新的腺相关载体(AAV)为基础的治疗可以提高酶活性和糖原清除，并延长庞贝病小鼠模型的存活时间. ...
2018年8月13日
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3.
遗传学
CRISPR基因组编辑技术可以纠正α -1抗胰蛋白酶缺陷
突破性的研究证明了使用CRISPR-Cas9基因组编辑技术来纠正导致α -1抗胰蛋白酶(AAT)缺陷的基因突变的概念证明，成功地制造了一个目标基因…
2018年7月2日
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3.
遗传学
用于检测基因传递到视网膜和光感受器细胞的干细胞衍生类器官
一项新的研究比较了6个最有前途的腺相关病毒(AAV)基因治疗载体在人类视网膜类器官模型中显示出明显的差异，基因转移到视网膜色素上皮细胞的效率。
2018年6月13日
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遗传学
基因疗法治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症有很好的效果
最近欧洲批准了一种治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)的基因疗法ali-pogene tiparvovec治疗后的头18个月，第一个接受该治疗的患者没有腹部…
2018年5月1日
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遗传学
转基因角膜安全有效地预防移植后的排斥反应
研究人员设计了一个供体角膜，引入两个基因，旨在防止移植后新血管的形成，并表明这种新方法是安全的，耐受性良好的，有效地减少…
2018年4月12日
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3.
遗传学
基因治疗进展中的一个小插曲?
斑马鱼、蛔虫、果蝇、小鼠、大鼠、兔子、狗、猫、猪和猴子为临床试验评估人类的新疗法提供了踏脚石。动物研究的价值仍然存在，即使在新的…
2018年3月30日
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