基于aav5基因治疗日盲羊色盲的远期疗效

全色盲的大型动物模型的研究在CNGA3基因突变引起的,处理一个注入CNGA3基因治疗交付使用一个AAV5矢量显示结果报道长期随访结果表明承诺对这种治疗方法的疗效和安全性。研究结果显示，植入CNGA3转基因后，患者的视锥细胞功能显著改善，且在6年内未出现异常人类基因治疗。

“六年时间:CNGA3全色盲绵羊模型中基因增强治疗后视网膜光敏功能和视觉行为的恢复”描述了视锥光感受器功能的恢复，这是通过光敏行为迷宫试验和视网膜电图(ERG)检查确定的。经过处理的绵羊在光敏迷宫测试中的通过时间和碰撞次数均显著低于所有后续检查中的预处理值。ERG检测在整个随访期间显示显著改善。

耶路撒冷希伯来大学(Rehovot，以色列)科莱特兽医学院的Ron Ofri和哈大沙-希伯来大学医学中心(耶路撒冷，以色列)的Edward Averbukh领导了一个来自耶路撒冷希伯来大学、哈大沙-希伯来大学医学中心、农业研究组织(Beit Dagan，以色列)的研究人员团队，和佛罗里达大学(盖恩斯维尔)作为该文章的合著者。

“对‘千载难逢’概念的确认”基因治疗麻省大学医学院医学教育教授、院长、教务长和执行副校长Celia and Isaac Haidak博士主编Terence R. Flotte说。“视网膜疾病领域的人类基因治疗研究人员应该会发现这些结果非常令人鼓舞，因为他们将继续扩大rAAV基因平台的临床应用治疗。"

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