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COVID - 19疫苗罕见的副作用可能在15年的动物研究中发现
挪威生物学家Gro Amdam在电子邮件中向美国电子邮件发送了这封电子邮件，她是亚利桑那州立大学教授。
23小时前
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人类基因治疗
人类基因治疗是涵盖基因治疗的各个方面的首选多学科杂志。通过在研究和技术中提供最新突破，期刊发表DNA，RNA和细胞疗法的深入覆盖。人类基因治疗为科学和临床信息提供了一个中央论坛，包括道德，法律，监管，社会和商业问题，使治疗程序的进步和进展能够改善患者结果，最终愈合疾病。
遗传学
基因组编辑以治疗人类视网膜变性
基因编辑疗法，包括CRISPR-CAS系统，提供纠正突变的潜力，导致遗传性视网膜退化，是失明的主要原因。基因编辑的技术进步，持续安全......
1月20日，2021年
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遗传学
AAV基因转移载体在非人灵长类动物中的生物分布
使用新方法可以在非人的灵长脂蛋白中测量腺相关病毒（AAV）基因转移载体的生物分布。该方法在给药后1至72小时量化全体和器官特异性AAV衣壳。......
1月15日，2021年1月15日
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遗传学
对胎盘不足的基因治疗朝向诊所移动
一项新的研究确定了携带VEGF同种型的腺病毒基因治疗载体。如同行评审杂志的人类基因治疗中报道，它可以改善胎盘功能不全的子宫血流。
12月16日，2020年12月16日
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遗传学
AAV衣壳 - 非人灵长类动物脑的启动子相互作用
现在已经显示出在大鼠中枢神经系统中最近看到的AAV衣壳 - 启动子相互作用现象发生在非人灵长类动物中。该相互作用可以直接确定特定于细胞的转基因......
2020年12月11日
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遗传学
基因治疗启动以增加AAV基因治疗效率
最大化腺相关病毒（AAV）基因治疗平台的效率是国家健康研究所（NIH）的新试点项目的目的。NIH平台载体基因治疗（PAVE-GT）项目......
11月18日，2020年11月18日
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遗传学
基因治疗中AAV动员的风险
新数据突出了常用于基因治疗中的重组腺相关病毒（RAAV）载体的复制的安全问题。这些调查结果强调了对耐动力的AAV载体的需求是......
11月13日，2020年
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遗传学
诱导肝再生增强CRISPR/ cas9介导的基因修复
使用甲状腺激素来提高肝细胞增殖，提高了小鼠肝脏中Crispr / Cas9介导的基因校正的效率。这种肝细胞再生的膳食诱导可能是一种可行的临床策略......
2020年11月10日,
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遗传学
用mRNA治疗或CRISPR治疗囊性纤维化
无论原因突变如何，可以使用mRNA疗法或CRISPR基因编辑治疗囊性纤维化（CF）的可能性。CF临床试验表明CF的基因型 - 无症基因治疗是可能的......
109年10月，2020年
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遗传学
基因疗法可以纠正弗里德里奇共济失调的心脏效应
基因治疗被成功地用于克服弗赖德氏共济失调(FA)的小鼠模型的心脏效应，正如同行评审杂志《人类基因治疗》报道的那样。
9月18日，2020年
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