遗传学
背根神经节毒性与中枢神经系统AAV基因治疗密切相关
非人类灵长类动物（NHP）研究的荟萃分析表明，腺相关病毒（AAV）基因疗法通常引起背根神经节（DRG）病理学。没有临床影响。该研究报告在同行评审中......
2020年9月2日
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人类基因治疗
遗传学
基因改造衣壳，有效地将基因传递到眼睛
一种合理的设计方法创造了腺相关病毒(AAV)衣壳的新变体。它们改善了小鼠视网膜和角膜的转导特性。这篇论文发表在《人类基因治疗》杂志上。
2020年8月14日,
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遗传学
基因疗法针对视网膜内部来对抗失明
视网膜内基因治疗防止了神经退行性疾病CLN3巴顿病小鼠模型失明。腺相关病毒(Adeno-associated virus, AAV)介导的人类CLN3基因的表达导致了显著的生存…
2020年8月11日
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遗传学
对基因治疗不良事件的关注
《人类基因治疗》是第一份致力于基因治疗领域的杂志，它的主编和世界上基因治疗领域的一位顶尖专家共同撰写了一篇新的社论，《在两起死亡后继续前进》。
2020年7月2日
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肿瘤和癌症
癌症研究人员发现了更有效的方法来提供有前途的乳腺癌治疗
阿尔伯塔大学(University of Alberta)的一位癌症研究人员和他的团队通过改善治疗方式，为一种有希望的癌症治疗注入了新的活力。
2020年5月1日
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肿瘤和癌症
基因治疗可预防ALDH2缺乏引起的酒精暴露障碍
一项新的研究表明，用基因疗法治疗最常见的遗传性疾病之一——醛脱氢酶2型(ALDH2)缺乏，可能会预防食道癌和骨质疏松相关的风险增加。
2020年2月12日
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遗传学
研究人员采用单剂量基因疗法来治疗可卡因成瘾
以一种激进的新方法来治疗可卡因的加法，梅奥诊所的研究人员正在寻求批准对单剂量基因治疗的首要研究。支持这种方法的安全性和功效......
1月7日，2020年
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遗传学
研究人员将新的基因治疗载体注入肾脏
在基因疗法被用于治疗肾脏疾病之前，将治疗性基因传递到肾脏必须变得更加有效。一种新的方法，三种不同的基因传递载体被静脉注射…
2019年12月31日
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