背根神经节的毒性与CNS AAV基因治疗有广泛的关联

非人类灵长类动物（NHP）研究的荟萃分析表明，腺相关病毒（AAV）基因疗法通常引起背根神经节（DRG）病理学。没有临床影响。该研究报告在同行评审期刊中人类基因治疗。

背根神经节是脊神经背根中的一群神经元。DRG病理学在83％的NHP给予AAV通过脑脊液收到了32％的NHP静脉注射。

数据表明，“DRG病理学在AAV载体被递送到非人的激励物的脑脊髓液中几乎是通用的。然而，没有任何动物接受a向量表达展示治疗转基因临床迹象，“詹姆斯·威尔逊，博士，博士，博士议会教授，博士治疗计划和孤儿疾病中心教授，以及宾夕法尼亚大学佩尔曼医学院的牧师。

“与AAV相关的DRG病理学已经引发了在新载体的临床试验之前对AAV载体的临床前评估强度的增加，”根据人类基因治疗Terence R. Flotte，MD，MD，Celia的主编和艾萨克海达医学教育教授和院长，Provost，和行政副校长，马萨诸塞州医学院大学。“威尔逊博士的论文所提供的见解提供了对这种现象的优秀综述观点，这可能会消除许多冗余的临床前安全性研究，从而缩短了新载体的诊所的路径。”

用于数据提取的个体研究由Regenxbio（先前发表的所有研究）支持，生物原（先前发表的一些研究），通过生物，Amicus治疗剂，ODC MPS I Pilot Grant MPS-18-D010-01和MPS-19-001-0，janssen，治愈Fa，Rett综合征研究信任和Elaaj Bio。这些实体资助了原始研究，其样本后来通过了稿件中涵盖的比较荟萃分析。没有公开学习，公司赞助商和代表每个数据点的转基因。

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