研究人员改进了用于治疗甲型血友病的hFVIII基因治疗的载体

一项新的研究检查了人类因子VIII（HFVIIII）基因表达的42种启动子和增强剂的组合，以鉴定基因的最佳腺相关病毒（AAV）基因治疗递送载体构建体，以进入发展。缺乏因子VIII的小鼠不同组合的评价证明了载体组分对HFVIII转基因的肝脏特异性表达的显着和不同的影响，如图所示人类基因治疗。

詹姆斯M.Wilson，MD，博士，宾夕法尼亚大学（费城，PA）和编辑，人类基因治疗临床发展，宾夕法尼亚州大学医学院和学校教育部护理和维度治疗（剑桥，MA），开发并比较了不同的AAV载体，以克服递送相对较大的HFVIII基因的挑战并达到因子VIII的治疗水平基因表达。

在题为“血友病血栓药物中的AAV介导的人类因子VIII基因治疗的物品中，研究人员还比较了对各种AAV转基因递送载体产生的抗体水平。

“威尔逊博士的研究小组和他们的同事在维疗法继续改善AAV载体的设计旨在治疗血友病的更常见,血友病,”特伦斯·r·Flotte主编说,医学博士,西莉亚和艾萨克Haidak医学教育教授和院长,院长,和常务副总理,马萨诸塞大学医学院，伍斯特，马萨诸塞州。“这些设计改进是至关重要的实际应用基因治疗血友病的进展。“

---

---