预防视力下降的基因治疗:灵长类动物研究需要优化人体试验

许多基因较为方法开发应对基因和其他原因造成的失明和视力丧失,更可以了解这些有前途的新疗法的安全性和有效性通过研究在非人类灵长类动物临床试验启动前,先发表的一项研究的结果如图所示人类基因治疗。

由Jean Bennett，Scheie Eye Institute，宾夕法尼亚大学，Perelman医学院，费城学院进行了一系列研究人员，评估和比较了两种腺相关病毒（AAV）载体，该载体旨在通过Suboretinal注射施用时直接向眼睛递送治疗基因至非人类灵长类动物。他们在一篇题为“评估AAV7m8和AAV8BP2在非人灵长类视网膜中的剂量和安全性”的文章中报告了不同剂量下基因表达效率和免疫原性的差异。

在小鼠身上开发和测试的基因疗法，在用于人类时，可能表现出截然不同的安全性和有效性。在非人类灵长类动物中评估基因传递载体提供的结果更能预测在人类中可以预期的结果。

“贝内特和她的团队博士已经在基因治疗方面进行了重大突破，用于盲目的失明原因。这里发表的工作有助于大大改善眼镜的技术基因治疗，“Celia，MD，Celia和Isaac Haidak教授，MD，Cent，Masachusetts Medical School大学，Mas，MA，MA。