基于aav的基因传递治疗甲基丙二酸血症的研究报告了有希望的结果

遗传性代谢障碍甲基术患者（MMA）患者的一项新研究发现低于预期的抗体水平，针对腺相关病毒（AAV）载体的基因治疗替代缺乏MMA的酶（MUT）。这些结果，特别是在大多数完全缺乏MUT酶的患者中没有AAV抗体，并且没有肝脏移植 - 最需要改善治疗的那些 - 令人振奋的基因递送作为MMA的治疗，如下所述一篇文章人类基因治疗。

美国国家卫生研究院(Bethesda, MD)国家人类基因组研究所的Elizabeth Harrington、Jennifer Sloan、Irini Manoli、Randy Chandler、Charles Venditti和Peter McGuire，以及宾夕法尼亚大学(费城)佩雷尔曼医学院的Mark Schneider、Roberto Calcedo和James Wilson，合作撰写了题为“mut患者中抗腺相关病毒衣壳的中和抗体”的文章甲基醛酸酐（MMA）”。

AAV被证明是用于全身基因递送的有效基因转移载体。作者已经开发并测试了携带小鼠mut基因的AAV载体，并报道了在MMA的小鼠模型中基因转移的有希望的结果。它们还开发了AAV载体以提供人体mut基因。预先存在的存在抗体对AAV衣壳蛋白的免疫反应可以触发针对载体的免疫反应，并干扰治疗基因的传递。

“在一些患者中存在中和抗体是用AAV载体成功纠正遗传性疾病的少数剩余障碍之一，”主编Terence R. Flotte医学博士说，医学教育Celia and Isaac Haidak教授和院长、教长和执行副校长，马萨诸塞大学医学院，伍斯特，马萨诸塞州。“MMA中抗aav抗体水平低于预期耐心这预示着基于aav的未来的成功基因治疗这种疾病。”

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