基因治疗的成功取决于推进病毒载体商业化的能力

许多基因治疗策略，旨在将基因的正常拷贝递送给携带疾病导致的遗传突变的细胞依赖于修饰的病毒将基因产物转移到受影响的组织中。一个非常适合于基因的技术平台基于腺相关病毒（AAV）。由于这些新颖的疗法更接近商业化，因此可以在一系列在线发布的一系列文章中记录了大规模生产和高效交付的方法。人类基因治疗Mary Ann Liebert, Inc.出版的一份同行评议期刊。

一篇论文的集合探讨了精炼基于AAV的载体的生产和使用方面的进展和挑战。Allay等。描述大规模，商业上相关的方法，用于生产和纯化AAV载体，用于“良好的制造实践生产自互补血清型8 adeno相关的病毒载体B型血友病临床试验在“Mycophenolate Mofetil损害单链腺相关病毒载体的转导”中，门的内格罗斯-米兰达等人表明一种免疫抑制药物与基因治疗结合使用以治疗遗传性肝脏疾病损害某些类型AAV的活动基因交付但不是其他的。Yuan和他的同事在“一种用于不同血清型可伸缩载体生产的多功能腺相关病毒载体生产细胞系方法”中提出了一种改进和简化的产生AAV细胞系的方法，该方法可以产生大量AAV并表现出稳定的生长。

lu等。开发了一种通过污染复制竞争性病毒来最大限度地减少AAV Capsid蛋白的不需要生产的策略，该病毒可以挑起免疫应答，如“全身消除De Novo衣壳蛋白肝脏中复制的态度污染的合成。“在”在体外和体内增加单链腺相关病毒载体的简单方法，“MA和同事进一步优化了它们递送混合的方法AAV2载体的群体以实现大基因的高效转移。

最后，J. Fraser Wright发表了一篇具有争议性的评论，“新的腺相关病毒策略支持临床动力”，探讨了基于第一代临床研究的经验和教训，基因治疗产品的设计、制造和表征是如何演变的。

“AAV基因治疗概念的临床证明已在多种疾病中实现。现在关注商业化问题包括向量的方法大规模和高质量的生产,”詹姆斯·m·威尔逊说,医学博士,主编和基因治疗项目主任,病理学和实验室医学系,宾夕法尼亚大学医学院的费城。

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