促进成功基因的基因方法遗传遗传素疾病

研究人员正在开发以基因为基础的策略，以治疗以严重神经损伤为特征的各种遗传神经代谢疾病。目前正在进行临床前或临床研究的方法的综述发表在人类基因治疗。

在一篇题为“遗传性神经代谢疾病的基于基因的方法”的文章中，共同作者Valentina Poletti和Alessandra Biffi, Dana-Farber/波士顿儿童癌症和血液疾病中心(波士顿，MA)，帕多瓦大学(意大利)，描述了需要的特征基因治疗治疗神经测量症的疾病是成功的。研究人员特别关注在基于基因的基因的方法中进行治疗X键肾上腺抑制作理（ALD），成群质Leu-Kodystopy（MLD），粘多糖（MPS）和神经元曲线脂肪碱（NCLS）的进展。他们将Microglia识别为遗传的新兴关键球员神经退行性疾病因此，作为在基于基于基因的策略中实现治疗效果的重要目标。

“Drs。Poletti和Biffi文档的一些戏剧性的临床益处基因治疗带来了与neurometabolic障碍婴儿和儿童,”特伦斯·r·Flotte主编博士说,西莉亚和艾萨克Haidak教授医学教育和院长、教务长,和常务副总理,马萨诸塞大学医学院伍斯特马。“这一突破是利用骨髓干细胞的基因改变来治疗脑内疾病，使用小胶质细胞作为载体。这个平台给很多患有不治之症的家庭带来了希望。”

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