基因治疗目标内视网膜战斗失明
基因治疗视网膜内预防失明小鼠模型的神经性障碍CLN3板条的疾病。腺相关病毒(AAV)介导的基因表达人类CLN3导致显著的双极细胞的生存和保持视网膜功能,发表在同行评议的期刊人类基因治疗。
板条疾病是一组致命的,继承了溶酶体储存疾病,主要影响儿童。最普遍的形式是CLN3疾病,没有治愈。视网膜变性,导致视力丧失的症状。
罗宾·阿里,伦敦大学眼科研究所、伦敦,合作者,“双极细胞特定的表达人类CLN3救援Cln3-deficient老鼠的视网膜表型。”They show that the Cln3-deficient mice suffer a decline in inner视网膜功能造成杆双极细胞的死亡。
“在复杂疾病遗传疾病如板条,终极的基因治疗解决方案可能需要平行校正的神经发育障碍和努力视力丧失”主编人类基因治疗特伦斯·r·Flotte医学博士,西莉亚和艾萨克Haidak医学教育教授和院长,院长,和常务副总理,马萨诸塞大学医学院。“因此,治疗视网膜旨在纠正缺陷可能是非常重要的在照顾这些病人的未来。”
进一步探索
更多信息:Sophia-Martha kleine Holthaus et al,基因疗法针对视网膜内拯救视网膜表型CLN3板条疾病的小鼠模型,人类基因治疗(2020)。DOI: 10.1089 / hum.2020.038
期刊信息:
人类基因治疗
所提供的玛丽安Liebert公司
引用:基因治疗目标内视网膜战斗失明(2020年8月11日)检索到4 2022年6月从//www.puressens.com/news/2020-08-gene-therapy-retina-combat.html
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