基因疗法可以纠正弗里德里奇共济失调的心脏效应
基因治疗被成功地用于克服弗赖德氏共济失调(FA)的小鼠模型的心脏效应，如同行评议杂志报道人类基因治疗。
威尔康奈尔医学院的研究人员创造了一种独特的，心脏特异性的FA小鼠模型，与早期相似人类疾病。这些小鼠在休息时状态正常，但表现出压力诱发的心脏症状，比如在跑步机上运动时。
在一篇文章“通过AAV介导的基因治疗纠正Friedreich共济失调心脏表现的应激诱导小鼠模型”中，治疗小鼠接受一次性静脉注射腺相关病毒(AAV)基因治疗，以递送FA中缺乏的frataxin基因。这些老鼠在跑步机上表现出的运动表现与它们的健康同伴没有什么区别。
《人类基因治疗》主编Terence R. Flotte医学博士说:“单基因疾病的复杂性常常使临床基因治疗的策略复杂化。”马萨诸塞州大学医学院医学教育教授、院长、执行副校长Celia and Isaac Haidak教授说。“这些作者的论证表明，FA可能需要一个系统的输送方法来纠正疾病的心脏和神经表现，这在未来的FA中可能是至关重要的基因治疗。"
进一步探索
更多信息:Christiana O. Salami等，aav介导的基因治疗纠正弗里德赖克共济失调的应激小鼠心脏表现模型，人类基因治疗（2020）。DOI: 10.1089 / hum.2019.363
期刊信息:
人类基因治疗
由...提供玛丽·安·利伯特公司
引用：基因治疗纠正Friedreich Ataxia（2020年9月18日）从HTTPS://medicalXpress.com/news/2020-09-gene-therapaciac-ysfects-friedreich.html检索到Fiedreich Ataxia（2020年9月18日）的心脏效应
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