新的结果支持持续发展基于AAV的人为因子VIII基因治疗
使用优化的腺相关病毒(AAV)将人因子VIII基因传递给食蟹猕猴的基因治疗显示，hFVIII基因的表达显著增加，在一些动物中30周内没有检测到抗体反应。根据发表在《血友病杂志》上的一篇文章，这些有前景的数据结合证据表明，优化后的载体AAVhu37适合大规模生产和纯化，表明基于AAVhu37的基因治疗有潜力推进到临床治疗血友病A人类基因治疗。
詹姆斯·威尔逊，博士，博士，宾夕法尼亚大学，宾夕法尼亚大学和同事，宾夕法尼亚大学和超老年人，剑桥，马会遗憾的是题为“优化的腺相关病毒介导人因子VIII基因治疗的文章”在cynomolgus macaques。“研究人员将两种AAV CAP-SIDS-AAVRH10和AAVHU37与两种肝脏特异性启动子和EN-HANCERS-E03.TTR和E12.A1AT联合使用。研究人员得出结论，血友病A的基于AAV的基因治疗方法应该继续使用AAVHU37衣壳。
“该领域现在欣赏有一个有限剂量的窗口，其中系统rav将安全有效，”主编R. Flotte，MD，Celia和Isaac Haidak医学教育和Dean，Provost教授，以及大学马萨诸塞大学的执行副Chan-Cellor，Ma。“这意味着载体构建体效力的优化对于在血友病A的治疗中实现长期的临床诊断成功至关重要。”
更多信息:Jenny A. Greig等，食蟹猕猴腺相关病毒介导的人因子VIII基因治疗，人类基因治疗(2018)。DOI：10.1089 / hum.2018.080
期刊信息:
人类基因治疗
由...提供玛丽·安·利伯特公司
引用:新的研究结果支持基于aav的人VIII因子基因治疗的持续发展(2018年8月20日)，2021年4月27日从//www.puressens.com/news/2018-08-results-aav-based-human-factor-viii.html检索
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