计数(上)羊?对视障绵羊有希望的基因疗法现在可以安全用于人类试验

早在2009年，一组以色列研究人员就发现了一群阿瓦西羊患有“日间盲症”。顾名思义，这些羊在白天(明亮的光线下)是看不见的，但在夜晚，在低光条件下可以看到。

是发表在人类基因治疗该小组由耶路撒冷希伯来大学科莱特兽医学院教授Ron Ofri、哈大沙医疗中心的Eyal Banin教授和火山农业研究组织的Elisha Gootwine教授领导，发现这些羊患有一种导致“遗传性色盲”的基因突变，这是科学术语。色盲在人类中也很普遍。然而，由于其遗传性，这种疾病的发病率在不同的人口中波动，在近亲通婚率高的地方更为普遍。例如，在耶路撒冷，每5000人中就有1人患昼盲症。

Ofri教授和他的同事开始研究基因治疗试用在佛罗里达大学w·w·豪斯沃思教授的帮助下，他们为“日盲”羊提供了帮助。被感染的羊被注射了一种携带缺失基因正常副本的病毒。这是成功的;接受治疗的羊恢复了白天的视力，而未接受治疗的羊视力仍然受损。

基于这些有希望的发现，FDA已经批准在人类患者中进行临床试验，一些美国医疗中心已经开始使用这种疗法来治疗色盲患者。

最近，以色列卫生部批准了在以色列进行人体临床试验。他们将于今年晚些时候在哈大沙医疗中心开始。“在我们第一次发现视力受损群体后不到十年，我们开始了人类临床试验。这标志着从羊到人以及从研究到治愈的努力的一个伟大壮举。”Ofri教授分享道。

最有希望的是，他是现存最老的羊从最初的研究仍然有白天的视力多亏了一剂基因治疗六年前给他们管理的。

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