眼科学
基因疗法在儿童失明患者的初步试验中显示出了希望
根据佩雷尔曼市Scheie眼科研究所研究人员领导的一项临床试验的初步数据，一种治疗最常见的先天性失明的新基因疗法是安全的，并改善了患者的视力。
2021年4月16日
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遗传学
基因疗法有望治疗老鼠身上罕见的眼病
今天发表在eLife杂志上的一项研究显示，一种基因疗法可以保护患有导致视力丧失的罕见疾病的老鼠的眼细胞，特别是当与其他基因疗法结合使用时。
2021年4月13日
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遗传学
超过突变的总和:在机器学习的帮助下识别出165个新的癌症基因
一种新的算法可以预测哪些基因导致癌症，即使它们的DNA序列没有改变。柏林的一个研究团队综合了各种各样的数据，用“人工智能”分析了这些数据，并识别了大量……
2021年4月12日
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疾病、条件,综合症
镰状细胞病的可靠口服疗法
对于全世界数以百万计的镰状细胞病患者来说，只有少数几种治疗方法可供选择，包括有风险的骨髓移植、基因治疗或其他治疗方法，这些方法可以治疗部分症状。今天,…
(2021年4月9日
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肿瘤和癌症
研究人员发现，STING基因甲基化可以让黑素瘤逃避免疫系统
一个功能失调的免疫系统在很大程度上导致了癌症的发展。几种激活免疫系统以靶向癌细胞的治疗策略已被批准用于治疗不同类型的癌症…
2021年4月8日
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遗传学
新的研究扩展了脊髓性肌萎缩症基因治疗的评估
脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的罕见性意味着，有希望的新疗法可能在批准前只能在有限范围的患者中进行试验。研究人员评估了一种新批准的药物，onasemnogene abparvovec，…
2021年4月6日
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遗传学
基因治疗研究显示修复青光眼和痴呆造成的损伤的潜力
剑桥大学的科学家在动物研究中发现，基因疗法可能有助于修复青光眼和痴呆等慢性神经退行性疾病造成的损伤。他们的做法表明……
2021年3月31日
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遗传学
让时间倒流回到严重的视力障碍
古斯塔沃·阿吉雷(Gustavo Aguirre)和威廉·贝尔特兰(William Beltran)是宾夕法尼亚大学兽医医学院的兽医眼科专家和视觉科学家，他们研究了各种各样的视网膜致盲疾病。但是…
2021年3月31日
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药物
首个基于细胞的基因疗法被批准用于多发性骨髓瘤
美国食品和药物管理局星期六宣布，一种嵌合抗原受体(CAR) t细胞疗法Abecma (idectagene vicleucel)被批准用于多发性骨髓瘤的治疗。
2021年3月31日
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药物
药物可以提高晚期卵巢癌患者的生存率
患有晚期卵巢癌的女性往往面临着严峻的统计数字，在确诊后存活五年的女性不到一半。然而，一项新的研究表明，所谓的“维持疗法”对靶向癌症……
2021年3月26日
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