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美国基因疗法研究中的死亡引发了对答案的探索
在一项涉及基因编辑技术的独特研究中，唯一的一名志愿者去世了，研究人员正在试图找出他的死因。
2022年11月04日
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遗传学
新的基因编辑策略可能为天生患有免疫系统遗传疾病的人带来治疗方法
伦敦大学学院的科学家们在人类细胞和小鼠身上进行的一项新研究发现，免疫系统关键部分细胞中的一个缺陷可以用一种开创性的基因编辑技术修复。
2022年10月26日
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疾病，状况，综合症
AAV血清型2衣壳变异基因治疗改善肝病治疗
有许多严重的、难以治疗的单基因疾病是由单一基因缺陷引起的——肝脏也是如此。这些包括凝血障碍血友病A或B或代谢疾病…
2022年10月26日
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遗传学
罕见骨病研究达到重要里程碑
马萨诸塞州陈医学院的研究人员在开发一种罕见的致残性骨病的基因疗法方面取得了一个重要的里程碑，证明了在人类化的小鼠纤维发育不良模型中的概念…
2022年10月20日
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神经科学
一种有效的基因治疗传递到大脑的可靠方法
研究人员一直在试验将基因传递到大脑的不同方法，以治疗中枢神经系统疾病和肿瘤。然而，其中一个障碍是穿透血脑屏障的能力……
2022年10月18日
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遗传学
基因疗法能迅速改善先天性失明成人的夜视能力
据佩雷尔曼市的Scheie眼科研究所的研究人员称，患有遗传形式的儿童期起病性失明的成年人在接受实验性基因治疗的几天内，夜视能力有了惊人的恢复。
2022年10月10日
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研究人员改进了向中枢神经系统输送基因疗法的载体
血脑屏障(BBB)是基因治疗的强大敌人。血脑屏障是由细胞紧密结合在一起形成的，它防止血液中可能存在的毒素和病原体进入脑组织，但它也防止……
2022年10月10日
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