首个获批用于多发性骨髓瘤的细胞基因疗法

美国食品药品监督管理局(fda)周六宣布，嵌合抗原受体(CAR) t细胞治疗药物Abecma (idecabtagene vicleucel)已获批准用于多发性骨髓瘤的治疗。

abecma，一种B细胞成熟抗原定向的遗传修饰的自体轿厢T细胞治疗，是第一个基于细胞的基因治疗被批准用于多重患者骨髓瘤并且指的是那些复发或难治性多发性骨髓瘤谁接受了至少四种以前的治疗。Abecma的每一剂都是用病人的T细胞定制的，这些T细胞被收集起来，经过基因改造，然后注入病人体内。FDA批准了Abecma的风险评估和缓解策略，要求医院进行专门认证，并对工作人员进行培训，以识别这种治疗的潜在严重副作用。

Abecma的批准是基于来自Karmma研究的数据，这是对127例复发或难治性骨髓瘤患者的2阶段多中心研究，他们已经治疗了至少三条治疗。百分之七十二患者中有一个部分或完全的反应。在28％的患者中观察到完全反应，65％的人在至少一年内保持响应的完整响应。中位时间回复是30天，所有响应者的中位数响应持续时间为11个月，为那些实现完全反应的人为19个月。

abecma可能导致严重的副作用还包括对细胞因子释放综合征(CRS)、噬血细胞淋巴组织细胞增多症/巨噬细胞激活综合征、神经毒性和延长细胞减少症的框警告。通常报道的副作用通常出现在治疗后的一到两周内，包括慢性疲劳综合症、感染、疲劳、肌肉骨骼疼痛和免疫系统减弱。

Celgene公司获得批准，这是Bristol Myers Squibb公司。生产商需要对使用Abecma治疗的患者进行上市后观察性研究。

---

---

版权所有©2021.每日健康。保留所有权利。