启用腺相关病毒基因治疗，尽管已经存在体液免疫
使用单克隆抗体降低循环IgG水平，导致先前存在的腺相关病毒(AAV)中和抗体(nab)减少。这项研究表明，这种策略能够通过小鼠和非人类灵长类动物的系统性aav基因治疗将基因传递到肝脏和心脏人类基因治疗．
AAV载体代表的主要平台基因传递治疗罕见的遗传疾病。然而，nab的自然体液免疫的流行，阻止了很大一部分人接受基于aav的基因治疗。IgG似乎是nab的主要抗体类别。新生儿Fc受体抑制剂(FcRn)代表了一组减少igg的药物临床开发．M281是一种抗人FcRn单克隆抗体，可将IgG水平降低至基线水平的20%以下。
在目前的研究中，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的James M. Wilson医学博士及其合著者评估了m281介导的IgG减少对小鼠和小鼠系统aav为基础的基因治疗中已有NAb滴度和基因转导的影响非人灵长类动物．
基于他们的结果，研究人员得出结论，“通过破坏新生儿Fc受体- igg相互作用来减轻已经存在的体液免疫，可能会使基于腺相关病毒的基因疗法在中和抗体阳性患者中有效。”
“AAV中和抗体的存在可能会使一些患者失去接受基因治疗的资格，”马萨诸塞大学陈医学院主编Terence R. Flotte医学博士、医学教育教授Celia和Isaac Haidak教授、院长、教长和执行副校长说。“这干预有没有可能绕过这一限制，让更多的患者从中受益基因治疗在未来。”
更多信息:Makoto Horiuchi等人，新生儿Fc受体抑制使腺相关病毒基因治疗尽管存在体液免疫，人类基因治疗(2023)。DOI: 10.1089 / hum.2022.216
期刊信息:
人类基因治疗
引用:启用腺相关病毒基因治疗，尽管先前存在体液免疫(2023,3月22日)检索2023年3月31日从//www.puressens.com/news/2023-03-enabling-adeno-associated-virus-gene-therapy.html
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