5月3日，2021年

朝着肌肌营养不良的治疗方法：患者细胞的第一个3D模型

由加泰罗尼亚的生物工程研究所

肌营养不良营养不良是一种遗传性退行性神经肌肉疾病，主要是成人的，仅在西班牙影响约50,000人。症状范围从困难的行走和肌肌瘤（放松收缩的肌肉很大）到严重的神经系统问题，导致进步残疾，不幸的是将许多受到障碍物受影响的人。这种疾病在患者中非常异质（发病，进展，遗传率，受影响的肌肉），这使得仿制剂的发展尤其复杂。

目前，针对肌肌营养不良的药物是在动物模型中开发的果蝇，果蝇，或在2D细胞培养物中。他们后来在小鼠中进行测试，最后在患者中。不幸的是，使用这些方法，一些已经开发的药物未能达到临床试验的最后一级，因为它们对患者没有效果，突出了与动物一起获得的推断结果的难度。

现在，由IBEC，JavierRamón和他的团队的博士队研究员JuanM.Fernández的生物工程集团和生物传感器的生物传感器教授和生物传感器主管领导的团队已经开发了第一次三维模型肌营养不良，使用生物工程技术和患者细胞。这项工作是IBEC研究员XiomaraFernández的博士论文的一部分，最近在期刊上发表了生物制作并打开新的途径，以寻找针对这种罕见疾病的个性化和有效的治疗，并迄今为止没有治愈。这项工作已由IBEC从2017年底到2019年末推出的筹款活动的资金。

肌肌营养不良的新3D模型：

研究人员从患者皮肤的成纤维细胞开始，这是负责维持其结构的结缔组织的细胞，以前“重新编程”成为肌细胞，肌肉前体细胞。将这些肌细胞置于明胶和纤维素基质内，并将混合物进行一张橡皮图章，以使其成为细长矩形的形状，模拟肌纤维。随后，在肌细胞的理想条件下将基质孵育，以继续发展。

“我们观察到的是，与经典细胞培养物不同，我们模型中的患者细胞能够融合，以形成采用肌肉中的3D形状的肌肉纤维，并对其运作至关重要，”IBEC的研究员尤纳曼德州的州。

能够以个性化和快速的方式测试药物：

为了评估新3D模型的功能，研究人员已施加一种叫做ANTAGOMIR-23B的药物。肌肉纤维。这药品先前已由这项工作的一些作者开发，并在不太遥远的未来将进入临床试验的阶段，这归功于Arthex Biotech公司。他们观察到，两者，源自患者的纤维的分子和结构特征，在治疗时恢复了它们的正常参数，验证其用于开发新药的用途。