问答：寻找肌营养不良的治疗，从更好地了解条件

肌肉萎缩症是一种影响身体肌肉的疾病，伴有渐进性的肌肉无力和长时间的肌肉紧绷。据估计，全世界有97.5万到300万人被诊断出患有最常见的肌肉萎缩症，即肌强直型肌萎缩症1型。

由VCU卫生医师和研究员领导的一项研究旨在提高科学家和卫生专业人士的理解肌强直性营养不良1型糖尿病，并支持针对这种无法治愈的疾病开发新的治疗方案。

尼古拉斯·约翰逊，医学博士，VCU医学院神经学系副教授和研究副主席，作为国际研究“建立1型肌强直营养不良的生物标记和临床终点”(END-DM1)的联合主要研究者，与查尔斯·桑顿医学博士，罗切斯特大学医学中心

VCU健康的神经科医生Johnson已经领导了Myotonic Dystrophy和其他的多种临床试验的发展肌营养不良作为VCU Health团队的一员，致力于推进遗传性肌肉疾病的治疗。

到2024年，END-DM1项目预计将在美国和欧洲的16个研究地点招募约700名1型肌强张性营养不良患者。该项目已经从美国食品和药物管理局、肌强直性营养不良基金会、威克基金会、肌萎缩症协会、达恩治疗公司和美国国立卫生研究院国家推进转化科学中心获得了超过850万美元的资助。

Johnson描述了这项新研究，以及它如何可能对1型肌强张性营养不良患者产生影响。

什么是肌动术营养不良类型1，它通常如何影响患者？

肌动态营养不良型1型骨骼肌造成弱点，但也影响了许多其他器官系统，可能导致白内障，心律失常，呼吸问题，糖尿病，甲状腺问题，脑功能障碍和过度白天嗜睡的发展。它是进步的，导致早期死亡，目前没有治疗。

跟我说说这个临床试验。目标是什么? VCU做了什么来领导这个END-DM1临床试验?

最终DM1研究是一项设计为：1）了解肌动症缺营的进展;2）优化我们未来的治疗审判方案，以更好地捕获这些患者更快的进展;3）优化临床试验的肌肌营养不良的生物标志物。VCU作为本研究的协调中心，包括整体研究行为，网站管理和网站的支持。罗切斯特大学是共协调网站和数据中心。

这个项目将如何帮助患者?

先前的药物研究由于缺乏对该病的了解而受到限制，阻碍了真正测试这些疗法是否有效的能力。这项研究将允许优化肌强直性营养不良的临床试验和更好地了解这种疾病的整体。随着治疗药物的接近，这是紧迫的重要性，以便新的精确基础上的治疗可以适当地测试。

人们如何参与这项研究?

我们需要参与者继续登记。年龄在18到70岁的肌强直性营养不良1型患者可能符合这项研究。更多信息和研究团队联系信息可登录studyfinder.cctr.vcu.edu，搜索“建立肌强张性营养不良1型的生物标记物和临床终点”，或登录clinicaltrials.gov。

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