发现指出了治疗杜氏肌萎缩症的创新方法

渥太华医院和渥太华大学的研究人员已经发现了一种新的方法来治疗疾病的动物模型中的Duchenne肌营养不良造成的肌肉功能丧失。如同报道细胞干细胞，团队恢复了肌肉干细胞功能，在杜南肌染鼻卵受损，导致肌肉有效再生，防止疾病的肌肉强度特征的渐进丧失。

“这是开发一种治疗Duchenne肌营养不良的新方法的巨大一步，”渥太华医院和渥太华大学的教授，高级科学家和再生医学计划主任。“我们能够保留肌肉力量并且功能通常在这种疾病中随时间丢失。“

杜氏肌萎缩症是一种遗传性疾病，会使肌肉衰弱，在生命的第二或第三十年导致死亡。大约每3600个男孩中就有一个患有这种疾病，而且无法治愈。

Rudnicki博士之前，先前使杜南肌营养不良症的地标发现影响肌肉干细胞，不仅仅是肌肉纤维。肌肉干细胞负责在伤害和运动后修复肌肉纤维。在Duchenne肌营养不良的人中，它们的干细胞不会产生足够的细胞，这将成为肌细胞的细胞。这是因为它们缺少称为染素的蛋白质，其适当地是形成新肌肉细胞所需的细胞分裂。

研究小组发现激活一种叫做表皮生长因子受体(EGFR)可以恢复这一途径并产生新的肌肉细胞，而不需要抗肌萎缩蛋白。

研究人员在杜氏肌萎缩症症状出现之前，将一种能产生稳定EGF供应的基因插入到杜氏肌萎缩症小鼠的肌肉中。一个月后，与未接受治疗的对照组相比，接受治疗的小鼠的肌肉质量增加了18%，肌肉疤痕也减少了。接受治疗的老鼠比未接受治疗的老鼠多出30%的肌肉纤维，肌肉产生的力量比未接受治疗的老鼠多出32%。肌肉功能几乎恢复到正常水平。

这个概念证明研究表明了肌肉杜氏肌萎缩症的修复途径是可纠正的。然而，EGF并不是一种实用的治疗方法，因为这种蛋白质不能从血液进入肌肉。研究人员的下一步是寻找一种小分子药物，这种药物可以触发相同的通路，并且可以很容易地通过血液传递。他们还将研究触发这一途径的长期影响，因为这种治疗可能会贯穿整个生命。

”杜氏营养不良症肌肉萎缩症是复杂的，我们可能需要一个治疗组合来解决疾病的所有方面，“Rudnicki博士说。

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