患者报告结果的临床相关性:实践证明新阈值是可行的
为了显示两种治疗方案之间差异的临床相关性，近年来，在新药早期效益评估中提交的制造商档案中越来越多地包含了对患者相关结果的应答者分析。在这样的分析中，我们研究了在一项研究中，在两个治疗组中，患者在各自的结局中经历显著变化的比例是否存在差异。这涉及到与健康相关的生活质量或疼痛或瘙痒等个人症状的信息，患者通过问卷中的量表记录这些信息。
但是，对于个人来说，改变有什么不同呢?也就是说，在什么阈值下，患者对干预的反应才能得到，从而，例如，两组反应率的差异可以用来作为早期效益评估的效果衡量?
什么时候差异是相关的?
为了回答这个问题，方法论的讨论长期围绕着所谓的最小重要差异(MID)。这种方法是基于可以为代表患者最小相关变化的各自问卷确定阈值的想法。然而，这一方法的方法问题最近已变得明显。例如，已经证明MID不是问卷的固定值，而是可变值。它取决于，例如，疾病的类型和严重程度，变化的方向(改善或恶化)或用于确定它的方法。
此外，很明显，许多关于MID的科学研究不再符合当今的方法标准，或者在科学出版物中所使用的方法没有得到充分的描述。在这种情况下，IQWiG开发了一种新的方法，可以很容易地确定确定相关范围的阈值，并且有足够的确定性。该规范的目的还在于为制造商创造清晰度，并使基于难以理解的响应器定义的任意响应器分析失去吸引力。
忧虑是没有根据的
因此，去年IQWiG对这一主题的一项新的科学评估认为，对于一个相对较小但足够肯定的显著变化来说，相应量表范围的15%是一个合理的阈值。在2020年11月发布的通用方法6.0中，该研究所明确指出，在未来的评估中，它将使用响应者分析，其阈值至少为所用测量仪器的比例范围的15%。
IQWiG评估中应答者分析接受率15%的严格规定在通用方法6.0之前引发了讨论。除其他因素外，一些制造商担心这种方法不会适用于所有规模的药品，因此证明一种新药的额外好处将变得更加困难。在今天发表关于secukinumab药物早期效益评估的增编之际(用于银屑病关节炎)、ivacaftor(治疗囊性纤维化)和alpelisib(治疗乳腺癌)，IQWiG药物评估部门的Katrin Nink强调:“这些担忧是没有根据的。我们看到，新的阈值适用于实践。”在有关的评估中，制造商随后提交了所要求的数据，以便研训所可以利用答复者的分析进行评估。
这适用于关于疾病症状负担和不同指征下健康相关生活质量的几份问卷，如儿童囊性纤维化、银屑病关节炎或其他乳腺癌。尼克进一步解释说:“基于对新的反应阈值的分析，我们能够显示出治疗的优点和缺点，比如ivacaftor对患有这种疾病的儿童的生活质量的好处囊性纤维化。所以新的通用标准起作用了。”
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