Larotrectinib在NTRK基因融合肿瘤中的应用:数据尚不充分
在2019年夏天，如果肿瘤组织显示所谓的NTRK基因融合，罗就尼被批准为欧洲的第一种药物，以便在许多不同的实体肿瘤中使用。由于具有另一种基因的神经营养酪氨酸受体激酶基因的这种融合导致肿瘤细胞的增殖增加，因此目的是选择性地阻断相应的信号途径。新抑制剂被批准用于局部晚期或转移的病例，并且没有其他令人满意的治疗方案。
这些病例如此罕见的是，批准研究 - 包括所谓的篮子设计的研究，即，在不同类型的癌症患者中测试一种物质 - 相当小。此外，三相1和第2阶段的一部分中没有一个具有比较器臂，这使得难以进行早期效益评估，因为根据定义，只能与另一种治疗相比证明增加的益处。尽管如此，德国医疗保健效率和效率研究所最佳的支持性护理） - 与其他疗法相比。结果：没有结论额外的利益可以源自来自的研究数据并分析由公司提出。因此，不证明额外的好处。
药品制造商用“戏剧性效果”作为论据
尽管该公司的档案中没有包含任何接受最佳支持性治疗的患者的比较数据，但该公司从这些研究中得出了一个提示，即所有肿瘤类型都有不可量化的额外益处。制造商基于几个巨大的效应(“戏剧性的”)得出了这一结论，尽管缺乏比较，但它们可以用来得出结论中位数全身生存在严重生病的患者的患者中为44.4个月Larotrectinib.在最后数据截止时;大约三分之一的患者的病情进展时间至少是之前系统治疗时的5倍;大约六分之一的患者获得了完全缓解;许多儿童避免了患肢的截肢。根据生产商的说法，许多患者的症状和与健康相关的生活质量也得到了显著改善，而且这些药物几乎没有任何严重的副作用。
数据分析中缺乏比较和缺陷
在特殊情况下，如果目的是证明该物质对肿瘤有影响，没有比较数据的研究可能足以获得批准。然而，如果问题是这样的效果是否与患者相关的利益相关，则需要明确的比较器数据。因此，IQWiG试图分析并研究其他15种癌症治疗药物的数据，这些数据制造商自己在档案中提供了一部分，但没有使用。该研究所针对每种疾病分别进行了这些额外分析，因为最佳支持性护理和其他治疗都是针对不同类型的癌症及其阶段而设计的:软组织肉瘤与脑肿瘤或肺部、胸部或肠道癌症不同。
关于“总体生存期”的结果，到目前为止观察到的遗迹与其他治疗的差异在任何癌症疾病中都不是那么大，它们不能单独通过系统偏见引起。关于患者相关结果，来自发病率的类别，与健康相关的生活质量和副作用，没有适当的数据或没有用于新药物或对比较疗法的肿瘤类型分化的数据，因此也不是可以派生额外的好处。
篮子研究主要允许比较
此外，公司介绍的组织学 - 独立分析中存在缺陷。未预期分析并选择性地报告结果。因此，遗憾的是，也不可能检查在避免儿童截肢时提供的信息。
“有许多迹象表明药物可能具有很大的潜力。但即使为”早期效益评估“而言，它有时也会太早 - 这是如此呈现的数据不允许进行有意义的比较，”斯特凡兰格说IQWIG总监。“在未来，我们需要强大的比较器数据，用于组织学 - 无关的治疗的效益评估。篮子研究也可以用伴有最佳目前治疗的对照组进行 - 这可能是最好的支持性护理。就像加拿大人一样最近拒绝定期偿还Larotectinib或我们的英国同事，目前正在讨论这些类型药物在英国医学期刊中的效益评估中的多项挑战，我们看到缺乏合适的数据作为提供足够评估的主要障碍。“
gba决定额外收益的范围
档案评估是根据G-BA监督的药品（AMOG）市场改革的行为的早期效益评估的一部分。在发布档案评估后，G-BA进行评论程序，并对额外福利的程度进行最终决定。
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