用基因疗法治疗血友病

在一项国际研究的框架内，隆德大学和斯科恩大学医院已经开始使用基因疗法治疗血友病患者，这是从今年1月开始的。希望新的治疗方法可以大大简化严重的血友病患者的日常生活。

血友病是一种遗传疾病，人体不会产生血液凝结所需的凝血因子之一。因此，最严重的病例必须用凝血因子的注射液静脉注射几次，以防止出血。

Skåne大学医院的血液学顾问Jan Astermark说：“与其必须每年大约150次注射以防止出血，他们希望在很长一段时间内完全不需要任何注射。”大学。

这基因治疗治疗可提供健康的遗传物质，并递送给患者的肝细胞。这是通过一种病毒类型的载体分子发生的，在这种情况下是一种修饰的所谓腺相关病毒（AAV）。该治疗被静脉注射，病毒载体进入靶细胞。然后，病毒包膜掉落，基因开始产生缺失的凝血因子。

Jan Astermark说：“使用我们使用的基因和矢量，我们希望凝血因子的水平显着增加。”

斯科恩大学医院是北欧地区的第一个为患者提供这种治疗的医院血友病。

“近年来在血友病领域取得了许多进步，以便以有效且安全的方式提供基因治疗。我们正在参加几个临床研究Jan Astermark解释说，已经工作了很长时间，以便能够提供治疗。” Jan Astermark解释说。

通过参加两项国际第三阶段研究，该医院将能够在马尔默的血液学诊所治疗四名血友病患者。上周进行了第一批治疗。

在第三项国际研究中，今年晚些时候，医院将有机会治疗另外四名血友病患者。每项研究中将包括全球60-80名患者。

在研究中，当患者使用常规注射凝血因子浓缩液的传统治疗方法时，首先要监测六个月。研究人员记录了患者自我注射和可能发生的任何出血的频率。然后将其与基因治疗后患者的结果进行比较。

Jan Astermark说：“迄今为止，先前研究的结果表明，基因治疗的影响可以持续九年以上。”

研究领域正在迅速发展，Jan Astermark认为，一年之内可能会有基因治疗欧洲药品局批准的治疗成人患者对载体分子或严重的肝病没有免疫力的人。

Jan Astermark总结说：“在不久的将来，这很可能是我们常规实践的一部分。”

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