临床试验改进遗传佝偻病的治疗

一项新的研究显示药物开发与印第安纳大学医学院的调查人员缓解症状的一种罕见的肌肉骨骼状况明显比传统疗法更有效。研究结果发表在《柳叶刀》。

x连锁低磷酸盐血,或XLH phosphate-wasting疾病导致佝偻病和软骨病,或软化的骨头,会导致身材矮小,鞠躬的腿,牙科脓肿和骨骼疼痛。这种罕见的基因疾病影响大约每20000人。

研究人员招募了61名孩子们16岁1和12岁的中心在世界各地,包括美国、加拿大、英国、瑞典、澳大利亚、日本和韩国。孩子们被随机分配到接收Burosumab,两周一次的注入是通过美国食品和药物管理局在2018年4月,或常规治疗的口服磷酸和活性维生素D的一天几次。主要结果是改善佝偻病在x射线,得分的放射科医生不知道其中治疗组的参与者。

孩子们观察到64周,40周的治疗,研究人员发现72%的收到Burosumab取得了实质性治疗佝偻病的孩子,而只有6%的传统治疗组看到实质性的愈合。腿畸形Burosumab也导致更大的改善,经济增长,距离走在6分钟测试,血清磷和活性维生素D水平。

“这是第一个研究比较Burosumab与传统疗法,”首席研究员埃里克Imel说,医学博士,IU医学院医学副教授。“我们现在知道的大小受益Burosumab之前与传统治疗方法。这些信息是至关重要的医生为患者做治疗决定XLH。”

研究人员计划继续研究Burosumab的长期影响,其中包括治疗儿童对身高的影响结果作为一个成年人,这种治疗是否会减少需要手术纠正鞠躬的腿。

Burosumab块蛋白纤维母细胞生长因子23,最初是由印第安纳大学医学院的研究者发现的。Burosumab由Ultragenyx医药销售公司合作Kyowa白光麒麟有限公司有限公司和其欧洲子公司Kyowa麒麟国际公司,品牌Crysvita下。