遗传与burosumab佝偻病提高超过标准治疗,研究发现

Burosumab,一种新的注射药物治疗x连锁低磷酸盐血(XLH),一种遗传形式的佝偻病,展示了卓越的改进在佝偻病和其他结果与传统疗法在国际相比,儿童的3期临床试验。结果调查所谓的首次直接比较新药研究与常规治疗这种罕见的疾病将在星期天ENDO 2019年,内分泌学会的年会在新奥尔良,洛杉矶。

“这些改进burosumab有潜力改变孩子们的生活与XLH随着他们的成长,“研究首席研究员埃里克·Imel说,医学博士副教授,医学和印第安纳大学医学院的儿科在印第安纳波利斯,印第安纳州。ob体育开户网址

XLH影响大约3000名儿童和12000名成年人在美国,美国食品和药物管理局(FDA)的估计。通常,XLH引起佝偻病,鞠躬的腿,骨痛身材矮小。

XLH有高水平的激素患者成纤维细胞生长因子23日或FGF23,导致低血磷水平(低磷酸盐血)。传统的治疗一直是多个每日剂量的口服磷酸和活性维生素D(如骨化三醇),根据Imel。

这项研究包括61名XLH-affected儿童年龄在1到12年曾接受传统疗法与口服磷酸和活性维生素D,但仍有佝偻病在x射线的证据。患者被随机分配继续这种传统疗法或切换到接收burosumab注射每两周。放射科医生知道参与者的药物分配审核他们的x射线和分配一个分数提高佝偻病。

40周的治疗改进两倍多的burosumab组比常规治疗组,Imel指出。大量治疗佝偻病的发生在72%的参与者接受burosumab(21) 29日,研究人员报道,与常规治疗组中只有6% (32)。Burosumab据说也导致了更大的改善腿畸形,高度和距离走进一个6分钟的测试,以及更大的增加血清磷和活性维生素D水平。

“我们现在知道的大小受益于新的药物,burosumab,与之前的方法传统疗法”,Imel说。“这信息是至关重要的医生为病人治疗决策XLH。”