在实验室的研究中,科学家们缓慢进展的致命的肌肉萎缩症

在一篇发表在《自然》杂志上科学报告圣路易斯大学(SLU)的研究人员报告说,一种新的药物可以降低纤维化(疤痕),防止损失的肌肉功能的杜氏肌肉营养不良症(DMD)的动物模型,提供一种很有前途的方法设计新的药物对于那些患有DMD。

模式是一种致命的一种肌肉萎缩症,影响每5000到10000个男孩。突变引起的疾病是一个X染色体上的基因。与治疗DMD患者的平均寿命约为25年。男孩与疾病通常需要使用轮椅,12岁,需要机械通风来帮助呼吸。许多最终遭受心脏或呼吸衰竭。

主席托马斯•伯博士,圣路易斯大学的药理学和生理学和科林•Flaveny博士SLU的药理学和生理学助理教授,研究天然激素,调节核受体。通过了解人体的自然荷尔蒙是如何运作的,他们的目标是开发合成目标化合物这些受体为了创建药物来治疗疾病。

在这项工作的过程中,伯和Flaveny探索核受体REV-ERB的角色,调节身体的关键过程,从睡眠到胆固醇,,最近,肌肉再生。

“最近,我们发现REV-ERB似乎每个阶段扮演着独特的角色肌肉组织发展,”Flaveny说。

肌肉干细胞帮助替换受损的肌肉组织产生肌母细胞,将复制(繁殖)或肌肉组织形式(区分)。

表达REV-ERB下降导致成肌细胞分化。相反,增加REV-ERB表达参与调控线粒体代谢功能的完全分化的骨骼肌。

研究小组表明REV-ERB肌肉分化的监管机构,一种抑制这种受体的药物,称为SR8278,刺激肌肉急性损伤后再生。

跟进这些有希望的结果,他们决定探索药物SR8278能否减缓肌肉萎缩症的进展在动物模型。

DMD患者经历持续的肌肉破坏和再生周期,促进炎症、纤维化(疤痕),和骨骼和心脏的损失肌肉功能。

验证他们的理论,研究小组发现SR8278增加精益质量和肌肉功能和减少肌肉纤维化和肌肉在小鼠蛋白质降解。

“这些结果表明REV-ERB DMD的治疗是一种有效的目标,”伯说。“这是一个鼓舞人心的发现当我们寻找更好的治疗方法对那些使人衰弱的疾病。”

---

---