CRISPR / Cas9 + HPSC =人类PKD实验室模型

CRISPR / Cas9是热的。新闻革命基因编辑技术,已经动摇生物科学终于达到新闻媒体和公众。现在有一个一流的例子CRISPR改变生物医学研究的步伐通过与另一个前沿technology-human多能干细胞(hPSCs)。ob欧宝直播nba本杰明·s·弗里德曼现在华盛顿大学,和他的同事们在约瑟夫Bonventre哈佛医学院的实验室,用CRISPR / Cas9 hPSCs引导成一种人类细胞实验室模型系统为多囊肾病(PKD)。最常见的遗传性肾脏疾病,影响着500美国人,目前PKD是无法治愈的,没有长期透析或肾移植,可以是致命的。

弗里德曼将谈论PKD模型ASCB 2015年在圣地亚哥星期一,2015年12月14日早些时候发表后自然通讯。

PKD的标志是破坏性的形成,球状肾小管囊肿。在2000年代早期,细胞生物学家囊肿形成有关的基因突变,影响初级纤毛,毛发的预测似乎从细胞作为触角。这些基本的发现是在非人类的生物如藻类、衣藻reinhardtii,斑马鱼,鲐鱼类。但确切的人类疾病机制仍不是很清楚,部分是因为没有一个好的PKD的人体模型肾细胞。

CRISPR给了弗里德曼等人一个更精确的工具改造hPSC基因组包括PKD的病有关的突变基因,PKD1 PKD2。研究人员采用一种三维细胞培养系统诱导突变和健康hPSCs下分化途径成为肾祖细胞最后近端小管细胞中发现的肾脏肾元。突变体的小管细胞,他们观察到大的形成,半透明cyst-like结构而不是他们的健康对照组。这些观察和其他人使研究人员确信他们的CRISPR / Cas9 hPSC系统产生一个稳定的,生理上准确的人体模型,一个常见的遗传性疾病,新的理解和新的治疗方法是迫切需要的。

---

---