迷你肾有机体在实验室中重新产生疾病

现在通过使用基因组编辑在培养皿中重新产生人的肾脏疾病来在实验室中生长迷你肾功能。

据信是第一个成绩，导致与前沿基因编辑技术相结合的干细胞生物学。

日记自然通信今天，报告了调查结果23.这项工作为个性化药物发现铺平了道路肾脏疾病。

迷你肾细胞体从多能干细胞生长。这些是人类细胞，当它们可以发展到身体中的任何类型的器官时，将时钟转向时钟。当用化学鸡尾酒治疗时，这些干细胞成熟成像肾脏的结构。

这些有机体含有小管，过滤细胞和血管细胞。他们以与人类中的肾小管相似的方式，他们运输化学品并对有毒损伤作出毒性损伤。

“一个主要的未答复的问题是我们是否可以使用这项技术在实验室培养皿中重新创建人肾病，”本杰明弗莱德曼说，在波士顿的Brigham和女子医院领导了研究。他现在是华盛顿大学和UW医学研究员的肾病助理医学助理教授。

“回答这个问题”，“他说，”了解临床肾再生和药物发现的迷你肾的潜力很重要。“

重新创造人类疾病，Freedman和他的同事使用了称为Crispr的基因编辑技术。他们设计了与两个常见的肾病，多囊肾疾病和肾小球肾炎相关的遗传变化的迷你肾。

有机体产生这些疾病的特征。那些具有多囊肾疾病基因突变的突变形成气球，如肾小管，称为囊肿的流体填充的麻袋。具有与肾小球肾炎的基因突变的有机体，与肾小球肾炎有关的基因，过滤细胞之间的连接丧失。

“单一基因的突变导致改变与人类疾病相关的肾脏结构，从而允许更好地了解该疾病并用作发展治疗剂以治疗这些疾病的模型，”Joseph Bonventre是该研究的高级作者Joseph Bonventre。他是Brigham和Wigham and女性医院的肾司长，以及哈佛干细胞学院的主要教职员。

“这些转基因迷你肾脏”补充道“，补充说，”教导了我们人类疾病归结为可以在培养皿中重新创造的简单组件。这为我们提供了更快的，更好的方法来执行“临床试验”盘子'测试可能在人类工作的药物和疗法。“

研究人员发现，遗传匹配的肾脏有机体没有疾病联系突变显示出无论疾病的迹象都没有。

“Crispr可以用于纠正基因突变，”解释者解释说。“我们的研究结果表明，使用CRISPR的基因矫正可能是一个有前途的治疗策略。”

在美国，肾病的费用每年约为400亿美元。肾病影响全世界约有7亿人。120万患者有多囊肾两百万给完全肾脏衰竭。透析和透析肾移植，患者的唯一选择肾功能衰竭，会造成有害的副作用和差的生活质量。

“由于这项新技术，”Freedman说：“我们现在可以增长，按需，新的肾组织100％与个体自己的身体免疫变性。“

他补充说，“我们已经证明，这些组织可以模拟健康和患病的肾脏，并且类器官可以在移植后存活在小鼠体内。”下一个问题是，这种类器官在移植后能否发挥肾脏的功能。”

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