研究结果指出肾衰竭常见原因的新治疗方法

新的研究发现，常染色体显性多囊肾病的患者有缺陷的过程，肾衰竭的常见原因。结果出现在即将到来的问题中美国肾病学会杂志（詹姆斯），指向预防和治疗疾病的新潜在策略。

多囊肾脏疾病（PKD）是全球肾衰竭的第四个主要原因，有两种形式：常染色体占主导地位多囊肾（ADPKD）在成年期开发，很常见，而常染色体隐性多囊肾疾病（ARPKD）是罕见的，但经常致命。adpkd是由突变在两种蛋白质中的任何一种，多囊蛋白-1和多囊呤-2，而ARPKD是由称为纤维纤维的蛋白质中的突变引起的。无需治愈或广泛采用的临床治疗疾病。

多孔-1，多囊蛋白-2和纤维糖蛋白全部发现在细胞的原发性纤维素中，其作为细胞的天线并密切参与人类胚胎发育以及某些疾病的发展，包括PKD。“我们不知道的是，希望更好地了解，这是PKD患者细胞中这些蛋白质的问题，以及哪些疗法可能有助于这些细胞，”Joseph Bonventre，MD，博士（Brigham和Women's）医院）。

Bonventre博士和他的同事Benjamin Freedman，博士和Albert Lam，MD领导了Brigham和女子医院，Mayo Clinic和哈佛干细胞学院的科学家团队，因为它们研究了从五个PKD患者获得的细胞：三个与ADPKD和ADPKD两个与arpkd。调查人员重新编程患者皮肤细胞诱导多能干细胞，这可以产生许多不同的细胞类型和组织。当研究人员检查了这些细胞显微镜，他们发现，来自ARPKD患者的细胞中通常在天线或纤毛中行进的多孔-2蛋白，但它难以到达ADPKD患者的天线。当它们在这些ADPKD患者细胞中测序DNA时，调查人员发现了编码多囊素-1的基因中的突变，表明多孔-1有助于肝死聚胞蛋白-2至纤毛。

“当我们向我们的患者细胞中添加健康形式的多囊素-1时，它将其行程到了饺子并将其伴侣聚孢子-2带来了它，表明PKD可能的治疗方法，“博士博士解释。”这是第一次诱导多能干细胞已经用于研究人肾病，其中与疾病机制有关的缺陷被发现。“

研究人员注意到，来自患者的患者的性干细胞也可用于测试新的治疗方法，然后在人类中试用。

在陪同的编辑中，MD（德国弗赖堡大学医疗中心的Alexis Hofherr，MD和MichaelKöttgen）表示，该研究“为使用诱发多能的基础干细胞在PKD研究中。这一重要的一步将为具有具有鉴定患者突变的人体细胞模拟PKD发病机制的新机遇。“

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