新的肌肉萎缩治疗在早期研究中显示出了希望

美国研究人员领导的一项临床前研究发现，一种新的口服药物早期显示了治疗肌肉萎缩症的希望。研究结果今天发表在EMBO分子医学研究显示，VBP15可以减轻小鼠的炎症反应，这些小鼠的症状与杜氏肌萎缩症患者的症状类似。作者发现，这种药物保护和增强肌肉，而没有目前使用糖皮质激素(如强的松)治疗的严重副作用。

杜氏营养不良症肌肉萎缩症导致严重的肌肉退行性变，影响全球约18万患者，大部分是儿童。目前的标准疗法，糖皮质激素，只能在短时间内使用，因为严重的副作用导致脆弱的骨骼和抑制免疫系统和生长激素的生产。

研究人员还观察到，VBP15抑制转录因子NF-kB，这是一种在大多数动物细胞类型中发现的关键细胞信号分子，在炎症和组织损伤中发挥作用。

该研究的作者先前发现，在症状出现前数年，NF-kB在肌萎缩蛋白缺乏的肌肉中是活跃的，这表明对患有VBP15的杜氏肌萎缩症患者进行早期治疗可能会预防或延迟一些临床症状的出现。

“越来越清楚的是，膜的完整性和修复是肌肉、心血管、神经退行性和气道疾病的关键因素。VBP15的化学性质也表明了它的潜力治疗Kanneboyina Nagaraju博士说，他是这项研究的主要作者，也是位于华盛顿特区的国家儿童医疗中心遗传医学研究中心的首席研究员。作者的结论是，VBP15值得在临床试验中进一步研究其疗效。

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