遗传学
DNA构建试剂盒能取代昂贵的抗体药物吗?
比利时鲁汶大学(KU Leuven)的研究人员开发了一种技术，只需注射DNA构建块，就能让绵羊产生新的抗体。这种方法比工业生产抗体便宜得多，效率也更高……
2019年9月11日
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人类基因治疗
遗传学
基因转移可以改善糖尿病相关的心脏病
美国退伍军人管理局圣地亚哥医疗保健系统和加州大学圣地亚哥分校的研究人员发现，一种基因转移技术可以对抗糖尿病引起的心脏功能障碍。
2019年3月27日,
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遗传学
基因治疗进展中的一个小插曲?
斑马鱼、蛔虫、果蝇、小鼠、大鼠、兔子、狗、猫、猪和猴子为临床试验评估人类的新疗法提供了踏脚石。动物研究的价值仍然存在，即使在新的…
2018年3月30日
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遗传学
新的AAV9基因治疗载体显著延长了克拉贝病小鼠模型的寿命
一种优化和新设计的腺相关载体9 (AAV9)载体，用于将半乳糖神经酰胺酶基因传递到遗传性神经再生和快速致命形式的克拉布病小鼠模型…
2019年8月13日
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遗传学
基因疗法治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症有很好的效果
最近欧洲批准了一种治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)的基因疗法ali-pogene tiparvovec治疗后的头18个月，第一个接受该治疗的患者没有腹部…
2018年5月1日
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遗传学
基因疗法针对视网膜内部来对抗失明
视网膜内基因治疗防止了神经退行性疾病CLN3巴顿病小鼠模型失明。腺相关病毒(Adeno-associated virus, AAV)介导的人类CLN3基因的表达导致了显著的生存…
2020年8月11日
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遗传学
评估治疗性基因疗法对地中海贫血的疗效和成本
基因疗法为治疗地中海贫血提供了希望，一项新的研究表明，与异体造血干细胞治疗相比，基因疗法在2年内与更少的并发症和住院人数有关。
2019年4月18日
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遗传学
罗恩·克里斯托实验室治疗遗传性肾上腺疾病的新成果
一项新的研究明确表明，使用腺相关病毒(AAV)载体基因传递的单一基因治疗替代导致先天性肾上腺增生(CAH)的缺陷基因将是一种有效的治疗方法。
2018年3月29日,
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遗传学
新的基因传递方法可以在增殖细胞中长期存在
研究人员在用于基因转移的传统腺相关病毒(AAV)载体上添加支架/基质附着区(S/MAR)，使其能够建立菌种并维持长期转基因。
2017年9月22日
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