肿瘤学与癌症
基因治疗可防止ALDH2缺乏患者用酒精暴露的障碍
一项新的研究表明，治疗最常见的遗传性疾病的基因治疗，醛脱氢酶2（ALDH2）缺乏，可能会阻止食管癌和骨质疏松症的增加风险......
2月12日，2020年2月12日
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人类基因治疗
遗传学
使用基因疗法治疗慢性创伤性脑病
一项新的研究表明，使用基因疗法治疗进步神经变性疾病慢性创伤性脑病（CTE）的可行性。该研究表明了基因直接递送的有效性......
1月3日，2020年
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遗传学
肝病在腺相关病毒载体的帮助下推进肝病的基因治疗
使用腺相关病毒（AAV）载体递送的肝脏定向基因治疗，以治疗血友病等疾病进入人体测试。持续技术改进的潜力扩大......
2016年12月30日
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遗传学
合成DNA疫苗有效对甲型流感病毒亚型
目前可用的疫苗预防季节性流感病毒感染有限的能力诱导抗扰度的抗扰度，对不同的H3N2病毒，一种流感的亚型，导致了发病率高和死亡率......
2018年9月06日
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遗传学
直接进入关节炎关节的药物基因递送是对患者的跃迁
局部基因递送给患病关节以实现骨关节炎或类风湿性关节炎的持续药物产生的持续动力，在美国和第一个关节炎中进行临床试验。
2018年1月22日
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遗传学
基因疗法完全恢复勒伯先天性生物疲劳小鼠模型中的视觉
缺乏蛋白质Retgc1的小鼠，其缺乏人类患有Leber先天性生物症-1（LCA1），一种导致严重视觉障碍的疾病，从婴儿期开始接受基因治疗以取代RETGC1和......
2015年8月31日
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遗传学
泼尼松可以通过降低免疫应答来改善基于AAV的基因治疗的有效性
使用腺相关病毒（AAV）基因转移的基因转移的新研究 - 基因输送到恒河猴的骨骼肌中，表明口服泼尼松对可削弱治疗性表达的AAV的免疫反应降低了免疫应答......
2017年6月9日
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遗传学
迷你形式的替代基因可以延迟Leber先天性生物症的退化
一项新的研究表明，在Leber先天性生物患者10（LCA10）的小鼠模型中使用缩短形式的Cep290基因的Cep290基因的成功，导致儿童失明的视网膜退行性疾病。......
2017年10月5日
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遗传学
膀胱疼痛使用疱疹病毒载体报告的新型治疗方法
与膀胱疼痛综合征/间质膀胱炎如诸如诸如诸如膀胱疼痛综合症/间质症的严重慢性疼痛通常需要使用阿片类药物，具有依赖性和严重不良反应的风险。替代治疗......
2013年3月14日
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遗传学
中枢神经系统障碍基因治疗的临床进展
早期临床研究的令人鼓舞的结果和巨大的临床前数据，证明基因治疗的可行性和承诺治疗中枢神经系统（CNS）的疾病正在驾驶......
2016年7月25日
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