估算β-地中海贫血症治疗的疗效和成本

基因疗法为β-地中海贫血的治疗方法提供了治疗方法，并一项新的研究表明，超过2年的并发症和医院入学与同种异体造血干细胞移植（HSCT）的治疗有关。该研究，分析和比较基因治疗的有效性和成本与（HSCT）发表了主要β-地中海贫血患者的疗效和成本人类基因治疗。

SéverineCoquerelle，URC生态援助PubliqueHôpitauxDeAlis，UniversitéParisdiderot（Sorbonne ParisCité）和Cress，Inserm UMR（巴黎），法国领导了法国研究人员团队，在出版了题为“Thea Thalassemia的创新治疗方法：基因治疗与同种异体造血干细胞移植的成本效能分析。“用HSCT治疗的患者具有3次频繁的传染性并发​​症。基因治疗结果显示其成本约为2.8倍，其中制备递送载体的成本占基因治疗成本的近一半。

“对基因治疗的高成本有很多讨论和争议，但缺乏的是直接比较替代疗法，它们的自我也是非常昂贵的，并且可能产生次优的结果，“主编R. Flotte，MD，Celia和Isaac Haidak医学教育和院长，总理和行政副校长教授Mashusetts Med-Ical School，伍斯特，MA。“本研究表明，对于β-地中海贫血的患者来说，对β-地中海贫血的患者进行了批判性比较，其主要替代对基因治疗将是造血干细胞移植。这些数据可以实现更合理的争论的总体价值基因治疗对于这种相对常见的遗传疾病。“

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