项目将创建新的镰状细胞病社区教育材料

新教材帮助镰状细胞病社区了解基因疗法的疾病现在可以从国家人类基因组研究所研究员(NHGRI),美国国立卫生研究院的一部分。

镰状细胞病基因治疗的民主化教育项目,这么说旺斯为首的仔猪Jr .),法学博士、NHGRI代理副主任、副研究员在社会和行为研究分支,发展个人生活的材料镰状细胞病和他们的支持网络学习基因治疗临床试验的过程,它的益处和风险,心理健康注意事项和背后的科学不同的治疗方案。

“这些材料提供镰状细胞病社区信息参与基因治疗临床试验需要,“齐亚娜Amini说postbaccalaureate研究员在仔猪的小组共同项目。“这些资源反映我们的反应更容易获得教育材料需要帮助病人和他们的家属了解基因治疗过程。”

该项目旨在帮助镰状细胞病社区了解这些新的治疗方法和促进这个社区之间的接触和开展相关临床试验。

博纳姆和他的团队领导的一系列四个社区参与对话,汇集了50多名科学家,医生,病人和其他专家开发内容有针对性的专门为患有镰状细胞病和他们的支持网络。

“我们是故意在包括个人观点不同的利益相关者在镰状细胞病社区在这个研究项目中,”博纳姆说。“具体来说,我们参与研究人员开展基因治疗试验,健康传播专家,政府机构、行业代表、医生和他的同事在美国国立卫生研究院,尤其是国家心脏,肺和血液研究所。”

“最重要的是,项目包括镰状细胞病感染者、照护者、病人团体和个人参与了基因治疗的临床试验。我们汇集了不同声音和视图来创建新的病人教育材料,”博纳姆说。

参与者决定关键信息人需要正确权衡成本和收益的参与镰状细胞病的基因治疗临床试验。

疾病的名称来自于“镰刀”的形状红细胞患者中形成障碍。红细胞含有血红蛋白的蛋白质,血液中携带氧气。镰状细胞病的人突变基因异常血红蛋白,遗传密码的影响血液流动并导致疼痛、疲劳等症状。

病人可以服用药物来减少症状和防止并发症或接受输血,但这些疗法提供短期的缓解。目前,唯一的治疗镰状细胞病是一种治疗骨髓移植,但这是对每个人都不可能像很多人没有匹配的捐献者。

研究人员正在探索新的基因疗法治疗,旨在降低疾病的负担而被改变DNA水平上治疗镰状细胞病的基因发挥作用。

“镰状细胞病基因治疗的临床试验的数量已经在过去的几年中显著增加,并将继续增加人员完善不同方法在有效性和安全性方面,”博纳姆说。“让这些资源用于镰状细胞病社区支持的人是很重要的考虑是否参与基因治疗临床试验。”