一个可能的治疗镰状细胞?高科技解决方案不太可能帮助患者有限的访问

镰状细胞性贫血是一种遗传性血液疾病,成为镰状红细胞/新月形状的。它会导致频繁的感染,手和腿肿胀,疼痛,严重的疲劳和延迟增长或青春期。治疗通常集中在控制症状和可能包括在危机期间疼痛药物;羟基脲减少疼痛的发作;抗生素和疫苗预防细菌感染和输血。

而解决严重的疾病仍然难以捉摸,最近的一项研究的新英格兰医学杂志》上(生物和临床疗效的LentiGlobin镰状细胞病/坎特等人。),如果被证明适用,可能是一个可能的治疗。

在本周的一篇社论新英格兰医学杂志》上,马丁·斯坦伯格,医学博士,教授医学波士顿大学医学院的评论这项研究的结果是第一个成功基因治疗镰状细胞疾病,增加了病人血液干细胞的基因细胞镰状细胞疾病的预防并发症。“与自体干细胞基因治疗治愈的可能性扩展到所有的病人不需要免疫抑制,”斯坦伯格说他也是波士顿医学中心血液学家。

而患者研究中不再有镰状细胞病的症状,斯坦伯格指出,大多数继续比正常的寿命较短红细胞他认为可能与一些长期并发症有关。

斯坦伯格认为,病人接受这困难和昂贵的治疗必须治疗或治疗和持续一生。“在这一点上我们还不知道但是基于这一研究结果的可持续性的前景似乎不错,”他说。

斯坦伯格承认任何高效的基因疗法不会改善大多数人的健康与镰状细胞病在世界各地。“大多数这种疾病患者生活在非洲和印度,获得高技术卫生保健是有限的。所需要的是更多的药物,可以口服,增加胎儿血红蛋白水平。这将有更高的可能性惠及贫困人口最从这种疾病。”

这篇社论发表在网站上新英格兰医学杂志》上。