临床试验:强烈免疫疗法改善预后与白血病的婴儿

免疫疗法与blinatumomab导致强烈生存利率从66%提高到了93%——积极形式的儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)。他们也有副作用的治疗。根据结果,blinatumomab现在将成为全球标准治疗婴儿这种咄咄逼人的白血病。

四分之三的婴儿急性淋巴细胞白血病三轮婴儿一年(全部)、荷兰这些特定断层在白血病细胞的DNA。这种所谓的KMT2A重排导致积极形式的不良预后。尽管强化化疗,这些婴儿的预后近几十年来并没有改善。

密集化疗效果很好了婴儿的一半。但在孩子的另一半,在两年内返回的疾病,或孩子死于疾病或者有时从治疗的副作用。90%的癌症是recurrences-when back-occur期间两年的治疗。

免疫疗法与药物blinatumomab已经提出一些成年人和年长的孩子。现在还不清楚这种治疗也容忍和有效的婴儿。Blinatumomab结合一侧白血病细胞和免疫细胞在另一边。这个连接免疫细胞白血病细胞和清除。

公主Maxima中心的研究人员儿科肿瘤学在荷兰国际临床试验的安全性和有效性blinatumomab与所有的婴儿。2018年至2021年间,30个孩子在9个国家blinatumomab对待。这是添加到现有的化疗治疗,所谓Interfant-06协议。团队的结果与214年相比已经治疗的儿童在前几年Interfant-06标准疗法:同样的待遇,没有blinatumomab。

婴儿的存活率收到一个月的免疫疗法除了化疗显著更高:93%的人还活着诊断两年后,相比之下,只有66%的孩子在过去接受化疗。这让婴儿的生存KMT2A重排的白血病细胞的平均生存的大一点的孩子用这种形式的血液癌症。

诊断两年后,18%的婴儿接受blinatumomab看到癌症复发,或死于疾病。这也表明一个强大的改善与治疗婴儿在Interfant-06协议相比,没有免疫疗法。在那群人,51%有一个为期两年的化疗治疗复发或死亡。

国际临床试验的结果发表在今天(星期三,4月26日)新英格兰医学杂志》上。

英奇博士van der Sluis、儿科肿瘤学家和临床药理学家公主Maxima儿科肿瘤学中心领导临床研究。她说,“棒极了,我们已经取得这样的进步为婴儿:免疫治疗与化疗导致更好的生存和更少的副作用。我们已经熟悉这个免疫疗法在其他病人群体的研究。这是我们第一次测试blinatumomab作为一线治疗,第一次在这样的孩子。

“这是一项小型研究,但足够清晰的结果,所有婴儿这种形式的白血病现在接受免疫疗法的一部分标准治疗。我们想确认blinatumomab的影响在一个更大的研究和更多的孩子。我们也想看看婴儿受益于两个课程blinatumomab和减少化疗为了进一步提高他们的生活质量。”

罗伯•彼得博士教授医学主任儿科肿瘤学家在公主Maxima儿科肿瘤学中心领导的研究小组进行了这项研究。他说,“孩子的生存急性淋巴细胞白血病近几十年来已经上升到90%以上,但治愈率婴儿已经落后。这些年轻的孩子们更有可能有一个积极的形式的疾病。这就是为什么在1999年,我们成立了超过25个国家的大型国际合作,寻找改善治疗。

“婴儿白血病往往在治疗早期复发。这就是为什么它是重要的在一开始就给免疫疗法的治疗。很高兴看到这是产生一个好的结果,我们正在实施的免疫疗法为全球标准治疗。”